Американская биотехнологическая компания Verve Therapeutics приостановила набор пациентов в клинические испытания экспериментальной методики редактирования оснований ДНК. Это решение связано с тяжелыми побочными эффектами, развившимися у одного участника испытаний Ib фазы heart-1 (VT-1001). В них проверяют безопасность и эффективность экспериментального препарата VERVE-101 для лечения гетерозиготной наследственной гиперхолестеринемии, при которой из-за мутации гена PCSK9 в крови повышается уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП-ХС), что приводит к раннему атеросклерозу. Препарат, содержащий направляющую и матричную РНК, точечно заменяет одно азотистое основание в искомом гене, полностью выключая его. Эти РНК заключены в липосомную оболочку, которая прицельно доставляет их к месту действия в клетках печени.
Согласно промежуточным результатам, препарат обеспечивал стойкое снижение уровня ЛПНП-ХС. При этом у одного из пациентов развился нефатальный инфаркт миокарда, связь которого с лечением эксперты исключить не смогли из-за близости по времени. Испытания из-за этого не прекратили. Однако еще у одного участника, получившего терапевтическую дозу 0,45 миллиграмм на килограмм массы тела, в течение первых четырех дней после введения зарегистрировали повышение уровня аланинаминотрансферазы (АЛТ) и тромбоцитопению, которые были расценены как тяжелые. Через несколько дней эти явления прошли без осложнений, однако Verve после консультации с независимой комиссией по безопасности решила приостановить набор участников до выяснения причин побочных эффектов. По предварительным предположениям, нежелательные эффекты могут быть связаны с компонентами липосомной оболочки наночастиц VERVE-101.