Регуляторы подчас легко идут на сокращение сроков вывода на рынок нового лекарства, мотивируя гуманизмом. Производитель обязывается представить доказательства пользы, но реальность не совпадает с ожиданиями в каждом втором случае. Означает ли это, что лекарство от рака совсем бесполезно?
Человечество живёт мечтой получить радикальное лекарство от рака и, действительно находят полезные препараты, но не радикальные. Новый век ознаменован существенными подвижками в лечении дотоле устойчивых к химиотерапии карцином лёгкого и меланомы, не получилось подобрать достойного иммунного средства против рака молочной железы и желудочно-кишечного тракта, но регуляторы бдят возможную пользу. В последние десятилетия всё чаще выдаётся разрешение на внедрение в клиническую практику до представления производителем всей полноты доказательств несомненной пользы противоракового средства.
Анализ практики американского регулятора FDA показал, что ускоренное одобрение получают преимущественно противораковые препараты, их доля среди всех прежде времени допущенных к больному лекарств – 80%. Оказалось, что срок от одобрения до получения всего пакета доказательств увеличился более чем на год, зато срок до отмены напрасно выданного разрешения сократился в 2,75 раз до 3,6 лет.
Будущую эффективность лечебного средства пытаются предсказать по суррогатным маркёрам – непосредственному уменьшению опухоли при применении лекарства, длительности удержания результата и выживаемости больного без признаков прогрессирования рака. Важные онкологические показатели, тем не менее они далеко не всегда коррелируют с основными критериями эффективности лечения – выживаемостью больных и улучшением качества жизни.
Из ускоренно разрешённых к применению за десятилетие с 2013 года 66 противораковых лекарств отозвали как неэффективные 18 препаратов, 48 получили окончательное разрешение, но только у 18 начальные предпосылки по эффективности совпали с конечным результатом. Из остальных 30 перевели в другую линию терапии 26, по трём сократили показания, а одному изменили применение.
В самую судьбоносную для новой терапии ЗНО пятилетку с 2013 года ускоренное разрешение выдано на 46 лекарств. Полное одобрение получили 20 или 43%, показавшие при клиническом исследовании увеличение продолжительности и/или качества жизни. Отозвали 10 лекарств, а по 7 исследования как будто не завершились – не представлены подтверждающие отчёты, тогда как лекарства продолжают использоваться.
Из получивших разрешение на применение, четверть продемонстрировало улучшение общей выживаемости и качества жизни, четверть не изменили качества при увеличении продолжительности жизни, пятая часть – повысили только качество. Только у 9 лекарств предпосылки полностью совпали с результатами клинических исследований, среди них «короли» иммунотерапии пембролизумаб и ниволумаб из группы ингибиторов контрольных точек иммунного надзора.
Обсуждение анализа на недавнем собрании Американской ассоциации исследований рака пришло к тому, что не стоит отвергать ускоренного одобрения лекарства – способа спасения для пациентов с исчерпанием эффекта от стандартной терапии, но пациенты должны знать, что новое лекарство не доказало своей пользы, хоть предпосылки к тому имеются. Неопределённость, по мнению исследователей, лучше умалчивания. Хотя иногда меньше знать не так и вредно.
Первоисточник: https://oncology.ru/specialist/library/reviews/2024/04/10/
Делитесь своими мыслями в комментариях к посту!