Американская Amylyx Pharmaceuticals сняла с продажи в США и Канаде препарат Relyvrio/Albrioza (фенилбутират натрия + таурурсодиол), предназначенный для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). Мера продиктована разочаровывающими результатами клинических исследований (КИ) третьей фазы, которые не продемонстрировали значительных улучшений у пациентов спустя 48 недель приема лекарства по сравнению с плацебо.
Пациенты, принимающие препарат в США и Канаде, которые по согласованию со своим врачом хотят продолжить лечение, могут быть переведены на программу бесплатного приема Relyvrio/Albrioza, говорится в заявлении компании. «Решение о выводе препарата Relyvrio/Albrioza с рынка и предоставлении бесплатной терапии для тех, кто хочет продолжить лечение, было принято на основании результатов испытания PHOENIX, взаимодействия с регулирующими органами и обсуждения с сообществом БАС», – заявили Джошуа Коэн и Джастин Клее, генеральные директора Amylyx.
В июне 2022 года Amylyx получила одобрение Министерства здравоохранения Канады на применение Albrioza у взрослых пациентов с БАС. При этом разрешение было условным, то есть препарату предстояло окончательно подтвердить свои эффективность и безопасность в ходе испытаний. Год лечения препаратом обходился примерно в 220 тысяч канадских долларов ($172 тысячи).
Почти параллельно, весной 2022 года, американский регулятор FDA приступил к рассмотрению заявки на Relyvrio. Члены консультативного комитета при FDA проголосовали в большинстве против одобрения (4 против 6). Тогда же, в мае 2022 года, порядка 40 врачей направили в FDA письмо с просьбой одобрить препарат. По мнению врачей, регулятор мог отложить утверждение препарата, намереваясь дождаться результатов КИ третьей фазы. В обращении говорилось, что, даже если FDA одобрит неэффективный препарат, он не нанесет пациентам вреда.
В сентябре во время второго заседания голоса экспертов разделились иначе – семь человек проголосовали «за», двое – «против». Препарат одобрили, но при этом было поставлено условие: если он не продемонстрирует терапевтической эффективности в исследовании, длящемся 48 недель, которое должно завершиться в 2024 году, препарат уйдет с рынка. Для незастрахованных американских пациентов цена Relyvrio составила $158 тысяч. Примечательно, что сотрудники Института клинического и экономического обзора ожидали, что цена за годовой курс составит около $10 тысяч.