Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило новый таблетированный препарат от Madrigal Pharmaceuticals – Rezdiffra (ресметиром), который предназначен для лечения жировой болезни печени, известной как неалкогольный стеатогепатит. Это первый препарат, получивший одобрение для лечения данного заболевания.
Решение регулятора основано на данных клинических испытаний, согласно результатам которых терапия Rezdiffra уменьшила проявления заболевания и фиброза у 26-27% пациентов, которые получали 80 мг лекарства, и у 24-36% пациентов, которым давали 100 мг. Всего в испытаниях приняли участие 888 человек за 4,5 года. Препарат одобрен для пациентов с фиброзом, или рубцеванием, прогрессирующим до второй или третьей стадии тяжести, сообщила компания. Рубцевание тканей печени – характерный для неалкогольного стеатогепатита симптом.
Причина, из-за которой человек подвергается заболеванию, до конца не изучена – как правило, это связано с ожирением, гипотиреозом, диабетом и другими подобными проблемами со здоровьем. Это приводит к избыточному накоплению жира в печени и вызывает воспаление и фиброз, или рубцевание, органа. По оценкам производителя, это заболевание затрагивает около 1,5 млн человек в США, но до сих пор в стране не было одобренного варианта его лечения. Компания установила годовую оптовую цену на препарат в размере $47 400.
«Благодаря сегодняшнему одобрению препарата Rezdiffra для этих пациентов впервые появится способ лечения этого заболевания при соблюдении диеты и выполнении физических упражнений», – заявил исполняющий обязанности директора отделения иммунологии и воспалительных процессов при Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA Николай Николов.
По словам Лоррейн Штиль, генерального директора организации по защите прав пациентов American Liver Foundation, после ряда неудач за последнее десятилетие это разрешение FDA стало переломным моментом для пациентов с неалкогольным стеатогепатитом. «Множество надгробий появилось из-за проблем с лечением этого заболевания. Одобрение [первого препарата Rezdiffra] откроет „шлюзы” для множества других вариантов терапий, которые крайне необходимы», – сказала она. Ее цитирует Reuters.
К слову, несколько компаний – Akero Therapeutics, 89bio, Viking Therapeutics, Sagimet Biosciences – в настоящее время проводят испытания своих препаратов на средней и поздней стадиях. Заявку на одобрение еще одного кандидата – Ocaliva от Intercept Pharmaceuticals – летом 2023 года FDA отклонило несмотря на то, что этот препарат был самым многообещающим.
Отрицательная оценка, в частности, вызвана отсутствием четких данных о побочных эффектах. Неблагоприятные события вследствие лечения (в том числе смертельные случаи) были выше – 55% – в группе, принимавшей 25 мг Ocaliva, по сравнению с 33% для тех, кто принимал 10 мг, и 24% – для группы плацебо. В связи с отрицательной оценкой FDA компания решила свернуть все связанные с изучением Ocaliva как средства против неалкогольного стеатогепатита исследования, а также инвестиции в них.