Американская Amylyx Pharmaceuticals отчиталась о результатах третьей фазы клинических испытаний препарата Relyvrio (фенилбутират натрия/таурурсодиол). Как выяснилось, через 48 недель лечения лекарство не продемонстрировало существенных улучшений по сравнению с плацебо и не достигло конечных точек исследования. Это может стать причиной отзыва препарата с рынка, говорится в сообщении компании.
Relyvrio предназначен для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), он был одобрен менее двух лет назад: американский регулятор FDA пошел навстречу производителю и нуждающимся в лечении и позволил выпустить препарат на рынок до завершения всех испытаний. С тех пор около 4000 пациентов в Соединенных Штатах получили лечение, цена которого составляет $158 тысяч в год (14,3 млн рублей).
«Мы удивлены и крайне разочарованы результатами Phoenix после положительных данных исследования Centaur. В течение следующих восьми недель наша команда продолжит взаимодействовать с регулирующими органами и сообществом БАС для обсуждения результатов», – заявили в своем заявлении соруководители Джастин Клее и Джошуа Коэн.
Amylyx получила одобрение на применение препарата в сентябре 2022 года после первоначального отклонения экспертной группой FDA. Одобрение основывалось на результатах исследования Centaur, которое показало, что лечение Relyvrio замедлило прогрессирование заболевания, предотвращая преждевременную гибель нервных клеток в головном и спинном мозге, и тем самым отсрочило, по сравнению с группой плацебо, наступление смерти, госпитализации или установку трахеостомы / подключение к аппарату ИВЛ.
Этих результатов, а также показаний, представленных более чем 1300 пациентами с БАС, адвокатами и врачами, было достаточно, чтобы побудить консультативную группу отменить свое предыдущее решение. Препарат также одобрен для лечения БАС в Канаде под названием Albrioza.
В Соединенных Штатах только два других одобренных лекарства от БАС: рилузол, разрешенный к применению в 1995 году и способный продлить жизнь пациента на несколько месяцев, и эдаравон (2017 год), который тормозит прогрессирование заболевания примерно на 33%.
Кроме того, в 2023 году FDA в ускоренном режиме одобрило инъекционный препарат Qalsody (тоферсен) от Biogen для лечения одной из форм БАС, которая встречается примерно в 2% из всех случаев, выявляемых в стране ежегодно. Для того чтобы оставаться на рынке, производителю в дальнейшем придется предоставить больше данных об эффективности Qalsody.