Швейцарская Novartis раскрыла результаты новых исследований, направленных на изучение воздействия однократной инъекции генотерапевтическиой «Золгенсмы» (онасемноген абепарвовек) на организм детей старшего возраста, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА). В эту категорию вошли дети весом от 8,5 до 21 кг, их средний возраст составил 4,7 года. В общей сложности в эксперименте приняли участие 24 ребенка в возрасте до девяти лет.
Согласно опубликованным данным, почти все испытуемые сохранили или улучшили – по сравнению с исходным уровнем – двигательные показатели через 52 недели (12 месяцев) после инъекции. По словам доктора Сандры Рейна, главного научного консультанта и руководителя глобального медицинского направления по СМА компании Novartis, эти данные – «первое открытое клиническое исследование „Золгенсмы”, включающее старших и более тяжелых [по сравнению с предыдущими] пациентов, а также тех, кто ранее уже получал лечение».
Основные данные:
- 95,8% пациентов, которые могли сидеть, но с небольшой поддержкой, сохранили эту возможность по прошествии 52 недель после инъекции;
- три пациента смогли стоять, применяя опору, а один пациент смог ходить;
- все пациенты, которые изначально могли ходить, сохранили этот показатель до конца исследования.
«Эти данные позволяют использовать „Золгенсму” у детей весом до 21 кг, поддерживая использование однократной генной терапии в качестве терапевтического средства для лечения СМА в более широкой популяции», – прокомментировал результаты исследования детский невролог Хью Макмиллан.
Эти сведения входят в набор данных по «Золгенсме», которые будут представлены на клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) в 2024 году, заявила компания Novartis. Результаты исследования также опубликованы на портале clinicaltrials.gov.
Напомним: государственный благотворительный фонд «Круг добра», который спонсирует лечение россиян до 19 лет с орфанными заболеваниями, в том числе СМА, отказывает в закупке препарата «Золгенсма» тем пациентам, чья масса тела выше 13,5 кг, а возраст больше двух лет. Такое ограничение объясняется отсутствием результатов исследований для детей, которые не попадают в эту категорию.
«Фонд не может оплачивать эксперименты над российскими детьми на деньги людей, которые поддержали решение президента о дополнительном налоге на годовой доход выше 5 млн рублей. Фонд не может приобретать за счет этих людей препарат в случаях, где еще нет клинически доказанных данных об эффективности и безопасности этого препарата», – пояснял ранее председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко.