Вторая фаза клинического испытания русфертида показала, что препарат эффективно снижает объем форменных элементов в крови пациентов с истинной полицитемией. Как сообщается в результатах испытания, опубликованных в The New England Journal of Medicine, в среднем показатель гематокрита у пациентов, принимавших русфертид, достиг значений менее 45 процентов.
При истинной полицитемии в костном мозге образуется очень много неизмененных форменных элементов крови: в основном — эритроцитов, в меньшей степени — тромбоцитов и лейкоцитов. У большинства пациентов с истинной полицитемией присутствует соматическая мутация в янус-киназе-2, которая приводит к чрезмерному производству дифференцированных гемопоэтических клеток. Такое состояние приводит к замедлению кровотока в сосудах и образованию тромбов и сопровождается ночной потливостью, кровотечениями, трудностями с концентрацией внимания и усталостью.
Поэтому терапия этого заболевания в первую очередь направлена на профилактику тромбоэмболических осложнений путем поддержания уровня гематокрита (отношения суммарного объема всех форменных элементов крови к общему объёму крови) менее 45 процентов. Для этого пациентам назначают аспирин и аутогемотрансфузию, при которой из крови отфильтровываются эритроциты, а оставшаяся плазма возвращается в кровоток. Также им назначают цитостатики, которые снижают пролиферацию форменных элементов крови. Однако эффективность лечения цитостатиками остается дискуссионной, из-за чего существует потребность в разработке новых лекарственных препаратов. Так, был разработан русфертид, который имитирует действие гепсидина — пептидного гормона, вырабатываемого в печени. Действие этого гормона приводит к дефициту железа и снижению эритропоэза. Первичные исследования показывали, что русфертид снижает уровень железа в сыворотке крови дозозависимым образом.
Группа ученых под руководством Марины Кремянской (Marina Kremyanskaya) из Медицинской школы Икана Медицинского центра Маунт-Синай провела вторую фазу клинического испытания русфертида. В основное исследование попали 59 человек (30 в группе русфертида и 29 в группе плацебо), большинство из которых получали лечение в виде аутогемотрансфузии. При этом частота этой процедуры значительно снизилась (у некоторых даже прекратилась) после начала лечения русфертидом. Ответ наблюдался у 60 процентов пациентов в группе русфертида и у 17 процентов пациентов в группе плацебо (p = 0,002).
Во время лечения русфертидом средний уровень гематокрита у пациентов исследуемой группы был стабильно ниже 45 процентов, а среднее количество эритроцитов было значительно меньше, чем в исходном состоянии. Отмена препарата приводила к повышению уровней гематокрита и эритроцитов. Также пациенты сообщали об облегчении симптомов болезни (слабость, ночная потливость, проблемы с концентрацией внимания и зуд). Профиль безопасности препарата врачи признали удовлетворительным.
Результаты этого исследования позволяют перейти к следующей фазе клинических испытаний. Врачи рассчитывают на их успешное прохождение и скорый ввод препарата в стандарты терапии при истинной полицитемии.
Часто пациентам с истинной полицитемией назначают кровопускания. Подробнее о том, при каких еще заболеваниях врачи могут прописать пациенту эту процедуру, читайте в материале «Кровь, что пролита недаром».