В Новосибирске специалисты Института химической биологии и фундаментальной медицины Сибирского отделения РАН синтезировали короткие фрагменты ДНК для лечения cпинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщили ТАСС со ссылкой на исполняющего обязанности директора ИХБФМ СО РАН Владимира Коваля.
В августе 2023 года специалисты Медико-генетического научного центра (МГНЦ) им. академика Н. П. Бочкова обнаружили СМА у 55 новорожденных в России. Для лечения этого заболевания в мире зарегистрированы всего два препарата — Спинраза и Золгенсма. Стоимость первого составляет 100 тысяч долларов, а второго — 1,3 млн долларов.
Препараты на их основе российской разработке обойдутся в разы дешевле — 15 тысяч долларов. Как отметил Коваль, они существенно стабильнее в биологических жидкостях, чем природная ДНК. Что позволит сократить количество инъекций дорогостоящего препарата.
«Регулярные инъекции препарата необходимы пациентам, потому что нуклеиновая кислота достаточно быстро разрушается в организме под действием нуклеаз. Благодаря модификации сахаро-фосфатного остова, ученым удалось добиться большей стабильности нуклеиновых кислот, что позволит снизить количество требуемого препарата и сопряженных с опасными последствиями инъекций в спинномозговую жидкость», — передали ТАСС слова ученого.
Как отметили разработчики, такие модифицированные олигонуклеотидные препараты могут стать основой для терапии других заболеваний, таких как мышечные дистрофии Дюшенна и Беккера, возрастная мышечная дегенерация, острая печеночная порфирия, cиндром семейной хиломикронемии, наследственная амилоидная полинейропатия и др.
Ранее мы писали о том, что новый препарат от туберкулеза прошел вторую фазу испытаний.
Иван Быкадоров