В университетской лаборатории Фуданьского университета в Шанхае произошёл значительный прорыв в области медицинских технологий: учёные представили инновационную генную терапию, направленную на лечение врождённой глухоты.
Ключевым компонентом новой терапии стал генно-модифицированный аденоассоциированный вирус (AAV), предоставивший учёным уникальные возможности воздействия на генетический уровень заболевания. Этот метод был успешно испытан на детях с аутосомно-рецессивной несиндромальной глухотой девятого типа (DFNB9), для которой до сих пор не существовало фармакологического лечения.
В течение 26 недель наблюдений учёные не выявили серьёзных проблем, свидетельствующих о необходимости уменьшения терапевтической дозы инъекции. Однако, они заметили поразительное восстановление слуха у детей. Специалисты отметили переход от полного неслышания звуков ниже 95 децибел к восприятию звуков на уровне 45 децибел, что сравнимо с обычным разговором или гулом холодильника.
Успешная реализация генно-модифицированного вектора AAV1-hOTOF открывает новые перспективы в области генной терапии. Это не только предоставляет эффективный метод лечения врождённой глухоты, но и создаёт основу для возможного применения подхода к лечению других наследственных заболеваний.
Это открытие обещает революцию в медицинской области и открывает двери для новых методов лечения наследственных заболеваний, предостерегая от необходимости инвазивных процедур и увеличивая эффективность медицинских вмешательств.
