Специалисты Детской больницы Филадельфии (CHOP) вернули глухому мальчику слух благодаря экспериментальной генной терапии, сообщает издание NDTV. По его данным, ученые ввели пациенту модифицированный вирус, который запустил выработку недостающего белка в организме. Предполагается, что в дальнейшем эту методику можно будет использовать для исправления других генетических проблем.
Пациентом CHOP стал 11-летний мальчик по имени Айссам Дам. Он родился глухим из-за крайне редкой мутации в гене, ответственном за синтез отоферлина. Данный белок необходим для того, чтобы волосковые клетки уха могли преобразовывать звуковые сигналы в химические колебания, передающиеся в головной мозг. Специалисты больницы ввели во внутреннюю жидкость улитки уха модифицированный вирус, который способен транспортировать рабочую копию поврежденного гена. В результате волосковые клетки вновь начали вырабатывать необходимый белок.
Хотя генная терапия, которую мы провели у нашего пациента, заключалась в исправлении аномалии в одном очень редком гене, работа может открыть дверь для будущего исправления некоторых из более чем 150 других генов, которые вызывают потерю слуха у детей, — заявили врачи CHOP по итогам операции.
Как сообщалось ранее, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило проводить терапию на основе так называемых генетических ножниц. Данная методика предполагает редактирование генов, провоцирующих развитие каких-либо заболеваний.
Больше интересных и эксклюзивных новостей — в нашем телеграм-канале