Ровно три недели назад мы рассказали («О мышах и людях», «Ъ» от 24 ноября с.г.,) о том, как сообщество пациентов с болезнями сетчатки глаза организовало сбор средств на очередной этап доклинических исследований для разработки генной терапии болезни Штаргардта. На момент публикации заметки было собрано 52% от необходимых 3,3 млн руб. Деньги должны пойти на закупку в Китае и транспортировку в Россию лабораторных животных – генетически измененных мышей – и уход за ними. После выхода заметки сбор активизировался и через несколько дней был закрыт одним полуторамиллионным пожертвованием от частного лица.
– Мы не ожидали такого ошеломительного итога, – говорит Кирилл Байбарин, руководитель Межрегиональной общественной организации содействия и помощи больным с наследственными заболеваниями сетчатки (МОО) «Чтобы видеть!», инициировавшей сбор. – Мы очень рады и благодарны всем жертвователям!
Да, тут только и остается радоваться и благодарить, потому что предугадать успех подобных акций невозможно. Русфонд умеет прогнозировать объемы и скорость адресных пожертвований, но, когда речь идет о сборе средств на решение системной задачи, когда быстрых результатов ждать не приходится, когда успех исследований в области генной терапии столь же вероятен, как и неудача, рассчитывать на предсказуемый отклик читателей нельзя. И все же, оказывается, люди верят не только в то, что могут помочь конкретному малышу, но и в то, что своими пожертвованиями способны продвинуть науку и помочь сотням и тысячам.
Болезнь Штаргардта – редкое наследственное заболевание. Проявляется у одного из 5–10 тыс. человек – как правило, в детском возрасте. Основной симптом – резкое ухудшение центрального зрения. Туманное пятно в центре глаза мешает таким пациентам четко видеть. Так как болезнь обусловлена генетикой, лечения пока не существует. Однако в Сеченовском университете, в лаборатории молекулярной вирусологии под руководством ученого-исследователя Александра Малоголовкина, уже создали рабочую модель здорового гена. Его можно вводить в организм с помощью вирусного вектора и заменять поврежденный ген, вызывающий заболевание. Теперь требуется проверить эффективность и безопасность этой модели, то есть потенциального препарата, на лабораторных животных – именно на этот этап исследований собирали средства пациенты.
Рассчитывали собрать средства к Новому году, но реальность удивила: сбор одним переводом закрыл в начале декабря внимательный читатель Русфонда. Он пожелал остаться неназванным. Единственное, что мы можем сообщить – это наш давний и постоянный жертвователь. Искренне благодарим его за помощь тяжелобольным детям – нашим очередникам и за поддержку в разработке лекарства от редкого заболевания.
Люди, работающие в благотворительности, могут рассказать немало подобных историй о неожиданно быстро собранных средствах, когда окончательную точку ставит один жертвователь. И скажут, что рассчитывать на такой итог, открывая сбор, ни в коем случае нельзя. Случайность! Однако случайности эти происходят там, где благотворительная деятельность осуществляется регулярно, годами нарабатывается доверие читателей и жертвователей.
Сейчас Сеченовский университет и пациентская организация заняты оформлением необходимых документов для продолжения исследований, получивших финансирование. – Мы решили объявить еще один сбор, на полмиллиона, – говорит Кирилл Байбарин.
По его словам, вновь собранные средства целесообразно направить на гранты для молодых ученых. Дать талантливым людям возможность развивать идеи, которые в будущем могли бы стать основой для разработки терапии других наследственных заболеваний сетчатки. Такова мечта, однако итоговое решение примут, как всегда, благотворители.
Мы пишем о российской и мировой медицине, о работе отечественных и зарубежных НКО, о социальных изменениях, об инклюзии, толерантности и доступности среды.
Подписывайтесь на наш канал - Русфонд. Медиа. Вдохновляем действовать