Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило два препарата, Casgevy и Lyfgenia — первые клеточные генные терапии для лечения серповидно-клеточной анемиии у пациентов в возрасте 12 лет и старше. США стали второй в мире страной после Великобритании, разрешившие использовать систему редактирования генов CRISPR на пациентах.
Casgevy и Lyfgenia производятся из собственных стволовых клеток крови пациентов, которые подвергаются модификации, и вводятся в виде одноразовой инфузии в рамках трансплантации кровяных стволовых клеток. Перед началом лечения у пациента собирают собственные стволовые клетки, после чего он должен пройти процедуру миелоаблативного кондиционирования, то есть высокодозной химиотерапии. В ходе терапии из костного мозга удаляются клетки, чтобы их можно было заменить модифицированными. Пациенты, проходящие лечение препаратами Casgevy или Lyfgenia, будут находиться под наблюдением, чтобы оценить безопасность и эффективность каждого препарата.
При серповидно-клеточной болезни дефект белка гемоглобина, который содержится в эритроцитах, приводит к образованию серповидной формы клеток, закупоривающих кровеносные сосуды. После забора стволовых клеток крови пациента ученые с помощью CRISPR отключают генетический переключатель, выключающий этот ген гемоглобина на ранних стадиях развития плода. Затем клетки переливаются в организм, где вновь образовавшиеся гемоглобины берут на себя функцию переноса кислорода.
От серповидно-клеточной болезни страдают в основном люди африканского происхождения. До сих пор единственным доступным методом лечения этих болезней была трансплантация костного мозга. В отличие от нее, введение собственных отредактированных клеток пациента не создает риска отторжения иммунной системой.
Технологию редактирования CRISPR разработала профессор Калифорнийского университета Дженнифер Дудна, которая получила за свое открытие Нобелевскую премию по химии 2020 года. Метод редактирования генома, известный как CRISPR-Cas9, называют «генетическими ножницами».
Великобритания первой в мире одобрила редактирование генов у людей
Технология генного редактирования нашла слабое место лейкемии