Американское управление по контролю над продуктами питания и лекарственными препаратами дало зеленый свет для использования пары генных терапевтических препаратов в борьбе с серповидно-клеточной анемией, один из которых разработан с помощью инновационной технологии генного редактирования Crispr, сообщает Bizmedia.kz.
Управление одобрило препараты под названиями Lyfgenia и Casgevy, которые производятся из стволовых клеток крови самого пациента. Оба препарата получили одобрение для использования пациентами в возрасте 12 лет и старше, как передает The Guardian.
Casgevy — это генная терапия, основанная на технологии генного редактирования Crispr, которая привела ее создателей к Нобелевской премии в 2020 году. Эта техника позволяет нацелиться на специфические участки ДНК для их разрезания, что дает возможность точно удалять, вставлять или заменять фрагменты ДНК.
Такие модифицированные стволовые клетки крови впоследствии возвращаются пациенту, где они присоединяются и размножаются в костном мозгу, способствуя увеличению производства фетального гемоглобина — вида гемоглобина, который помогает в доставке кислорода.
Lyfgenia — это терапия на основе клеток, которая модифицирует стволовые клетки крови пациента для производства гемоглобина, полученного через генную терапию. Этот вид гемоглобина функционирует аналогично типу гемоглобина у взрослого человека, не страдающего от серповидно-клеточной анемии.
Серповидно-клеточная патология — унаследованное кровяное заболевание, сопровождающееся болевыми ощущениями и способным привести к преждевременной смерти. В США около 100 тысяч человек страдают от этого заболевания, преимущественно среди афроамериканцев и испаноязычных граждан.
Президент США Джо Байден выразил одобрение по поводу новых лекарств, называя это «значительным прорывом» для людей, живущих с этим заболеванием. Байден также отметил, что данное заболевание неравномерно влияет на две меньшинственные группы.
«Мы в администрации прикладываем все усилия, чтобы устранить неравенство в сфере здравоохранения и помочь пациентам с серповидно-клеточной патологией и их семьям, и мы будем продолжать эту работу» — заявил Джо Байден.
Серповидно-клеточная патология приводит к образованию деформированного гемоглобина, что затрудняет нормальную поставку кислорода к тканям через красные кровяные тельца. Деформированные клетки обычно слипаются, блокируя мелкие кровеносные сосуды и вызывая сильную боль. Кроме того, это может привести к инсультам и остановке функций органов.
Оба предложенных метода генной терапии могут занять несколько месяцев и включают высокие дозы химиотерапии, что создает потенциальный риск бесплодия.
Однако, существуют различные способы сохранения фертильности, такие как криоконсервация яйцеклеток и хранение спермы, которые помогают справиться с этим риском.
Компания также намерена исследовать возможные долгосрочные риски для безопасности в течение 15 лет после одобрения препарата.