Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) впервые в мире одобрило к применению терапию с использованием системы редактирования генов CRISPR, говорится в пресс-релизе ведомства. Препарат под названием эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, exa-cel, торговое название Casgevy), разработанный компаниями CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals, предназначен для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии у пациентов в возрасте 12 лет и старше. Лекарство выключает ген BCL11A, который в норме подавляет выработку фетального гемоглобина после рождения, и эта форма гемоглобина замещает собой дефектную у взрослого, беря на себя функции доставки кислорода. Назначение препарата состоит в том, что у пациента забирают кроветворные стволовые клетки костного мозга, редактируют их в лаборатории и вводят обратно, предварительно подготовив организм к принятию этих клеток. Весь процесс занимает несколько месяцев, но должен излечить пациента на длительный срок (потенциально пожизненно).
Решение о лицензировании экса-цела поддержали независимый правительственный научный совет и комиссия по человеческим лекарствам. Поводом для этого стал очевидный успех серии клинических испытаний, многие из которых продолжаются до сих пор. Типичные побочные эффекты включают тошноту, повышенную утомляемость, повышение температуры тела и восприимчивость к инфекциям, однако они обычно протекают в легкой форме и носят временный характер. Одобрение подобной терапии в настоящее время рассматривают и в США. Стоимость лечения пока не установлена, но по предварительным оценкам она составит около двух миллионов долларов на пациента — сопоставимо с расценками на генную терапию.