FDA присвоило статус орфанного ЛП препарату Xphozah (тенапанор) компании Ardelyx, который рассматривается как средство для лечения гиперфосфатемии у детей. Теперь американская биофармкомпания может претендовать на налоговые льготы для проведения клинических исследований (КИ) в США и, в случае одобрения, – на семилетнюю рыночную эксклюзивность по указанному показанию.
Гиперфосфатемия характеризуется повышенным уровнем фосфатов в крови. По словам представителей компании Ardelyx, это состояние характерно для большинства пациентов с хроническими заболеваниями почек, при этом дисфункция органа приводит к тому, что фосфаты не выводятся из организма в достаточном количестве.
В настоящее время повышенный уровень фосфатов лечится специальной диетой и фосфатбиндерами. Xphozah – это пероральный ингибитор абсорбции фосфатов, который снижает абсорбцию фосфатов через парацеллюлярный путь (основной путь всасывания фосфатов).
В 2021 году FDA отклонило заявку Ardelyx на регистрацию Xphozah как средства для контроля сывороточного фосфора у пациентов с ХБП, сославшись на недостаточность информации о его клинической значимости. Но в октябре 2023 года компания все же добилась одобрения препарата в качестве дополнительной терапии для пациентов ХБП, находящихся на диализе и не получающих или не переносящих фосфатсвязывающую терапию.
«Лечение гиперфосфатемии – извечная клиническая проблема, поскольку большинство пациентов, получающих диализ, не в состоянии постоянно достигать целевых концентраций фосфатов в сыворотке крови, несмотря на лечение фосфатсвязывающими препаратами. Xphozah не является фосфатсвязывающим препаратом. Xphozah является ингибитором абсорбции фосфатов», – говорил тогда доктор Гленн Чертоу, профессор медицины Стэнфордского университета.