Вектор на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса, используемые для доставки генной терапии, могут быть связаны с риском тяжелых иммунных реакций.
Это было проиллюстрировано сообщением о 27-летнем пациенте с прогрессирующей мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) и нарушением сердечно-легочной функции, которого лечили высокой дозой рекомбинантного аденоассоциированного вируса, содержащего трансген на основе CRISPR, предназначенный для повышения экспрессии дистрофина.
После лечения у него развилось усугубление сердечной дисфункции, острый респираторный дистресс-синдром и остановка сердца с летальным исходом.
По данным лабораторного и патологоанатомического исследований показали смерть пациента наступила из-за реакции врожденного иммунитета.
Дальнейшие исследования по разработке более безопасных подходов и выявлению пациентов с высоким риском могут помочь смягчить острые токсические эффекты генной терапии на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса.
Источник: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37754285/
Новости читайте на нашем сайте https://mediamedpuzzle.ru/
#новостиmediamedpuzzle #медицина #медновости #здоровье #врачи #medicine #неврология #Дюшенна #МДД #генетика #CRISPR #иммунология #генная_терапия #миодистрофия