Об успешной терапии объявила сразу две международные группы ученых.
Ученые придумали, как лечить врожденную глухоту у детей. Это наследственная патология, которая вызвана дисфункцией белка отоферлина.
Исследования по изучению данного заболевания проводили сразу две международные группы ученых, в том числе из Великобритании, Испании, США и Китая, входящие в состав компании Regeneron и Фуданьского университета.
Им удалось разработать геннотерапевтические препараты DB-OTO и AAV1-hOTOF, которые основаны на аденоассоциированных векторах, предназначенные для доставки функциональной версии гена отоферлина внутрь улитки ушной раковины.
В результате выяснилось, что метод работает и дети, которые были глухими при рождении, стали слышать.
Сейчас ученые пытаются найти способ исправления генных дефектов, которые вызывают глухоту, еще на стадии эмбриона.