После применения новой терапии 38,9% участников клинических испытаний смогли достичь ремиссии.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральный препарат ивосидениб компании Servier для лечения рецидивирующего или рефрактерного миелодиспластического синдрома – редкого заболевания крови с мутацией в гене IDH1.
Миелодиспластический синдром (МДС) — группа заболеваний крови, при которых нарушается выработка клеток иммунитета, а также структура и функции эритроцитов и тромбоцитов. Симптоматика зависит от типа заболевания и может проявляться избыточной кровоточивостью, анемией, снижением иммунитета.
МДС встречается у 3-5 человек из 100 тысяч. После 60 лет распространенность болезни увеличивается до 20-40 случаев на 100 тысяч населения.
Причины возникновения МДС точно не установлены, однако известно, что его развитие может быть спровоцировано предшествующей химиотерапией, лучевой терапией, а также генетической предрасположенностью, обусловленной определенными поломками в ДНК.
МДС опасен высоким риском перехода в злокачественное заболевание крови — острый лейкоз. До недавнего времени основным методом лечения патологии у детей была аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. У взрослых для восстановления нормального клеточного роста также используются гипометилирующие препараты: азацитидин и децитабин.
Новый таргетный препарат для лечения МДС с мутацией в гене IDH1 — ивосидениб одобрен по результатам первой фазы клинического исследования, в которой оценивались переносимость, клиническая активность и безопасность лекарства. Результаты исследования показали, что лечение позволило в 38,9% случаев достичь полной ремиссии. Объективный ответ на терапию зафиксирован у 83,3% участников.
Ивосидениб ранее был одобрен по нескольким другим показаниям в сфере лечения рака, в том числе в США, Европейском союзе, Австралии и Китае. Например, его применяют в сочетании с азацитидином или в качестве монотерапии для лечения впервые диагностированного острого миелоидного лейкоза при наличии сопутствующих заболеваний, не позволяющих использовать интенсивную химиотерапию.
Читайте также: