Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральный препарат Agamree (ваморолон) компании Santhera Pharmaceuticals, предназначенный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Ввод лекарства в оборот запланирован на первый квартал 2024 года. По прогнозам аналитиков, в 2033 году его продажи составят $216 млн.
В пресс-релизе компании препарат представлен как альтернатива кортикостероидам, которые в настоящее время являются стандартом лечения пациентов с миодистрофией Дюшенна детского и подросткового возраста. Отмечается, что у этой группы пациентов высокие дозы кортикостероидов вызывают значительные системные побочные эффекты, снижающие качество жизни (хрупкость костей, нарушение метаболизма, подавление иммунитета).
Одобрение FDA основано на данных о проведенных испытаниях препарата. Так, например, в ходе одного из них в течение шести месяцев 48 мальчиков от четырех до семи лет принимали ваморолон. На протяжении всего лечения серьезных побочных эффектов обнаружено не было. Употребление ваморолона привело к повышению уровня остеокальцина в сыворотке крови, биомаркера формирования костной ткани, что не исключает возможное уменьшение костных заболеваний, обычно ассоциируемых с применением кортикостероидов. Дальнейшее лечение длительностью в 24 месяца также продемонстрировало положительный результат.
Другое исследование продлилось 24 недели и охватило 121 несовершеннолетнего пациента. В процессе была достигнута первичная конечная точка – более оперативный по сравнению с плацебо перевод тела в положение стоя из положения лежа. Ваморолон также соответствовал вторичным конечным точкам эффективности, и статистически значимых различий между ваморолоном и преднизоном (препарат-кортикостероид) не наблюдалось.
Ваморолон разработан американской компанией ReveraGen BioPharma при участии в финансировании и разработке исследований нескольких международных некоммерческих фондов, Национальных институтов здравоохранения США, Министерства обороны США и программы Еврокомиссии Horizon 2020. Получил статус орфанного препарата в США и Европе, а также статус Fast Track и Rare Pediatric Disease от FDA США и статус Promising Innovative Medicine от MHRA Великобритании. В настоящее время одобрен только в США, но также получил положительное заключение Европейского агентства по лекарственным средствам.
Другой препарат компании Santhera – лоноделестат – представляет собой селективный пептидный ингибитор эластазы нейтрофилов человека, имеющий в ЕС и США статус орфанного препарата для лечения муковисцидоза.