Центр биологических испытаний, расположенный в филиале Института биоорганической химии имени академиков Шемякина и Овчинникова в Пущине, участвует в разработке лекарства от энцефалопатии. Это заболевание нервной системы, вызванное мутацией в гене CYFIP2. Оно сопровождается приступами, и если не подавить активность, то болезнь может привести к летальному исходу.
Такие заболевание называют также орфанными. От них страдают не более 10 человек на 100 тысяч населения. Однако наименований подобных болезней насчитывается около семи тысяч.
Лекарство от энцефалопатии создают по инициативе родителей пациента, рассказал руководитель отдела биологических испытаний Аркадий Мурашев.
«В центре биологических испытаний ИБХ начали доклинические исследования на крысах по изучению терапевтического АСО, который должен подавить активность мутантного гена CYFIP2. АСО был синтезирован французской компанией SQY Therapeutics, доклинические исследования на приматах будут также проводиться во Франции, клинические — в Национальном медицинском центре Казахстана», — уточнил Мурашев.
Сегодня одна инъекция для детей с орфанными болезнями, которая может спасти им жизнь, может стоить несколько миллионов рублей. В России таким людям помогает фонт «Круг добра». Сотрудничество с зарубежными компаниями в данном вопросе является единственным способом создания отечественных препаратов.
Новости Московской области можно обсудить в «Суперчате 360».