Мы продолжаем серию постов ТОП-10 изобретений XXI века, которые уже стали реальностью и вернулись с очень интересной темой «Редактирование генов»
Генетические технологии обещают повлиять на человека XXI в. в не меньшей степени, чем искусственный интеллект. Вручая в 2020 г. Нобелевскую премию по химии за разработку технологии редактирования генома, Нобелевский комитет отметил, что развитие данного направления обещает избавление от наследственных заболеваний и онкологии. В России программу развития генетических технологий, запущенную в 2019 году и рассчитанную до 2027 г., в качестве ведущей научной организации реализует Курчатовский институт.
Редактирование генома — это процесс изменения генома путем удаления, замены или добавления участков конкретных генов.
Процесс редактирования генома происходит с использованием специальных ферментов, которые нацелены на определенную последовательность ДНК. Когда последовательность найдена, ферменты вносят разрезы в нити ДНК, что позволяет удалить ненужный участок и заменить его на другой.
Суть заключается во введении здоровых генов вместо недостающих или поврежденных.
Основной способ «доставки» здоровых генов — введение ретровирусного вектора, безопасного вируса, адаптированного специально для этой цели.
Все это делается, конечно, не просто ради интереса или красоты, а имеет конкретную прикладную цель. Наиболее перспективно применение редактирования генов в сельском хозяйстве, например для создания ГМО-животных и растений с улучшенными признаками (больше мышечная масса и удои у скота, шампиньоны, которые не темнеют, пшеница со сниженным содержанием глютена и т. д.), и, что наиболее актуально, в биомедицине, о чем и пойдет речь.
Генное редактирование позволит лечить множество заболеваний человека, включая наследственные болезни, вирусные инфекции, а также онкологические заболевания. Некоторые технологии уже активно применяются в современной медицине. Так, с помощью инструмента CRISPR/Cas9 проводят терапию наследственных заболеваний крови, созданы иммунные клетки, борющиеся с раковыми клетками, ведутся активные исследования по лечению ВИЧ. Еще одной областью применения генного редактирования является создание животных и культур клеток, которые могут быть использованы в качестве модельных объектов в биомедицинских исследованиях. С помощью таких моделей можно тестировать новые лекарства и проводить детальные исследования различных биологических процессов в норме и при патологиях.
В уже обозримом будущем клетки, полученные с помощью технологии генного редактирования, войдут в незаменимый инструментарий исследований патологий человека с целью поиска конкретных генов-мишеней, воздействуя на которые можно точно остановить или предотвратить развитие патологии. Более того, эти клеточные модели станут «идеальной» платформой для широкомасштабного высокопроизводительного тестирования новых лекарственных соединений.
