Российские ученые разрабатывают инструмент нового поколения для генной инженерии

Новосибирск. 13 сентября. ИНТЕРФАКС-СИБИРЬ - Специалисты компании Biocad (Санкт-Петербург) с помощью генно-инженерных и биоинформационных методов собрали синтетические капсиды (белковые оболочки) на основе аденоассоциированного вируса, сообщил директор департамента разработки генотерапевтических препаратов компании Павел Гершович в ходе международного конгресса CRISPR-2023 в Новосибирске.

"Собранные капсиды обладают биологической активностью и интересующими нас свойствами", - сказал он.

Задача состояла в том, чтобы получить капсиды аденоассоциированных вирусов, структурно максимально отличающиеся от известных природных вариантов вируса, и обладающие преимуществами по сравнению с существующими генотерапевтическими векторами.

Гершович не исключил, что используемая в Biocad технология разработки капсидов, включающая применение генеративно-состязательных нейронных сетей, в среднесрочной перспективе позволит создать более совершенные средства доставки инструментов редактирования генома в целевые клетки.

Он отметил, что вектор на основе аденоассоциированного вируса в мировой практике используется как перспективное средство доставки терапевтического материала в целевую клетку пациента, поскольку этот вирус как таковой не вызывает у человека заболеваний и не встраивается в его геном.

"Безопасность этой системы доставки пока не была поставлена под сомнение", - подчеркнул Гершович.

Как сообщалось, компания Biocad разработала генотерапевтические препараты на основе аденоассоциированного вектора от гемофилии А и В, а также от спинальной мышечной атрофии, ведутся их клинические испытания.