Американская компания Delcath получила разрешение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на продажу устройства Hepzato Kit, предназначенного для доставки препарата мелфалан в организм пациентов с метастатической увеальной меланомой с нерезектабельными печеночными метастазами. Одобрение регулятора получено спустя 10 лет после отказа в 2013 году: тогда FDA попросило компанию провести дополнительные исследования, сообщает Fierce Pharma.
В итоге одобрение получено на основании результатов исследования, в ходе которого 73,6% испытуемых заявили о клинической пользе, причем у 7,7% и 28,6% из них были отмечены полный или частичный ответы, соответственно. Пациенты прошли шесть курсов лечения с помощью Hepzato Kit с перерывом в шесть-восемь недель между ними. Наиболее распространенным побочным эффектом терапии является снижение количества клеток крови.
Увеальная меланома – редкое заболевание, но при этом наиболее распространенное из всех злокачественных новообразований глаза. По данным Delcath, в девяти из 10 случаев метастазы при увеальной меланоме локализуются в печени. Часто причиной смерти пациента становится именно печеночная недостаточность.
Hepzato Kit компании Delcath представляет собой комбинацию препарата мелфалан и устройства, позволяющего вводить его в печень (мелфалан применяется в химиотерапии на протяжении десятилетий). Этот «минимально инвазивный» процесс использует чрескожные катетеры «для временной изоляции печени от остальной кровеносной системы организма». Затем в течение 30 минут устройство вводит гидрохлорид мелфалана непосредственно в печень. После этого кровь пациента проходит через фильтры устройства «и возвращается в остальную кровеносную систему».
В июне 2023 года FDA одобрило препарат Roctavian, это первая генная терапия для лечения гемофилии А. По мнению экспертов, лечение препаратом в случае его выхода на рынок может стоить до $3 млн, что сделает лекарство самым дорогим в мире.