Zolgensma, выпущенный в 2019 году швейцарской медицинской группой Novartis в качестве «потенциального лекарства» от СМА, был самым дорогим препаратом в мире на момент вывода на рынок.
Другие препараты для лечения СМА необходимо принимать постоянно, но цена Zolgensma была оправдана надеждами, что этот революционный подход сможет победить заболевание раз и навсегда.
По данным IQVIA Institute for Human Data Science, Zolgensma был назначен более чем 3000 детям во всем мире, при этом объем продаж в 2022 году составил 1,4 миллиарда долларов (это 91% продаж генной терапии во всем мире).
Данные Novartis, представленные в марте, показывают, что в зависимости от сроков лечения большинство пациентов стали самостоятельно глотать, дышать или даже ходить.
Но данные Novartis также показывают, что почти треть детей в продолжающемся исследовании получали другие лекарства.
Например, у трехмесячного ребенка Бена Кучке была диагностирована спинальная мышечная атрофия - редкое наследственное заболевание, которое является основной генетической причиной смерти в младенчестве во всем мире.
Поэтому, когда в 2021 году его родители услышали о Zolgensma - разовой терапии стоимостью в миллионы долларов, которая обещает заменить гены, необходимые организму для управления мышцами, - они возлагали большие надежды именно на этот препарат.
После лечения на сумму 2,25 млн долларов в возрасте почти восьми месяцев Бен смог держать голову в течение нескольких секунд. Но он не стал переворачиваться или сидеть, и через несколько недель врачи порекомендовали семье добавить еще один препарат, чтобы помочь ему.
По сообщению Reuters, случай Бена является далеко не единственным.
Если генная терапия потерпит неудачу, станет труднее оправдать цены, которые, как утверждают исследователи, уже являются низкими.
Читайте также: