Российская Biocad приступила к клиническим исследованиям генотерапевтического препарата против гемофилии А. В компании подчеркивают, что для восстановления нормальной свертываемости крови потребуется однократное введение препарата с промежутком в несколько лет, что позволит пациентам вести полноценную жизнь и не зависеть от заместительной терапии.
В ходе испытаний будет изучена способность препарата «запускать» процесс свертывания крови в организме. «Это, конечно, прорывная технология. У нас сейчас 10 центров в РФ вместе с Biocad проводят такие исследования. В основе действия препарата – перенос генного материала в клетки печени, после чего начинает в организме синтезироваться данный фактор свертываемости крови и, соответственно, купировать и профилактировать развитие кровотечения», – рассказал НТВ директор НИИ гематологии, трансфузиологии и интенсивной терапии Игорь Давыдкин, который участвует в испытаниях.
Разработка велась с 2018 года, объем инвестиций за этот период составил 1 млрд рублей. В ходе доклинических исследований, как отмечают в компании, была достигнута главная цель – препарат остановил кровотечение и восстановил процесс свертываемости крови. В будущем препарат может получить быструю («условную») регистрацию, так как является жизненно важным для пациентов.