Генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна от компании Sarepta получила ускоренное одобрение FDA. Препарат разрешен для лечения амбулаторных пациентов в возрасте от четырех до пяти лет, которые еще не утратили способность ходить, сообщается на сайте компании.
Исследования препарата Elevidys проходили и на пациентах шести-семи лет, но их результаты оказались неявными. Компания надеется добиться расширения возрастного ценза с помощью подтверждающего исследования.
Ожидается, что лекарство будет доступно через несколько месяцев. Стоимость терапии составит $3,2 млн (однократное введение). При этом компания, отвергнув механизм риск-шеринга, прорабатывает иные «инновационные концепции» оплаты лечения.
Elevidys доставляет ген, кодирующий микродистрофин, в мышечную ткань пациента для стимулирования его выработки и, соответственно, изменения траектории развития болезни в сторону более легкой формы. Белок микродистрофин необходим пациентам с этим заболеванием, поскольку их организм сам его не вырабатывает. Недостаток белка приводит к прогрессирующей потере мышечной силы.
Несмотря на некоторые сомнения в отношении препарата со стороны FDA, агентство последовало решению консультативного комитета, который проголосовал в поддержку терапии (восемь «за» и шесть «против»). Сомнения тех, кто голосовал против одобрения препарата, обусловлены данными клинических испытаний по поводу безопасности препарата. Так, у 13 из 85 испытуемых зафиксированы серьезные побочные эффекты, однако это не стало поводом для прекращения терапии либо причиной смерти.
В своем обзоре FDA заявило, что «проведенные на сегодняшний день клинические исследования не дают однозначных доказательств» того, что лечение «вероятно, полезно» для пациентов с миодистрофией Дюшенна. Дважды за шестилетний период работы над проектом процесс приостанавливался – в 2018 и 2021 годах – из-за проблем с безопасностью.