Омавелоксолон – это новый активатор фактора транскрипции Nrf2, который участвует в клеточном ответе на окислительное повреждение.
Он был одобрен Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США в феврале 2023 года в качестве первой терапии атаксии Фридрейха (АФ) у пациентов в возрасте ≥16 лет.
В многоцентровом рандомизированном исследовании с участием 103 пациентов с атаксией Фридрейха в возрасте от 16 до 40 лет на фоне приема омавелоксолона в течение 48 недель улучшились показатели по модифицированной шкале оценки атаксии Фридрейха (mFARS) на 2,4 балла по сравнению с плацебо, а открытое наблюдение показало устойчивый эффект и безопасность при продолжении терапии до 144 недель.
Наиболее частыми побочными эффектами были повышение уровня печеночных трансаминаз, головная боль, тошнота и диарея.
Несмотря на скромные преимущества, эксперты намерены предлагать омавелоксолон пациентам с атаксией Фридрейха в возрасте ≥16 лет, учитывая прогрессирующий характер заболевания и отсутствие других методов лечения.
Источник: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/216718Orig1s000lbl.pdf
Новости читайте на нашем сайте https://mediamedpuzzle.ru/
#новостиmediamedpuzzle #медицина #медновости #здоровье #врачи #medicine #фармакология #неврология #клинфармакология #атаксия #омавелоксон