Российская Biocad получила разрешение на проведение клинических испытаний (КИ) генотерапевтического препарата против гемофилии А. Разработка, в которую вложено не менее 1 млрд рублей, велась с 2018 года, а с 2019-го компания занималась доклиническими испытаниями лекарственного средства, сообщается на сайте компании.
Предполагается, что для восстановления нормальной свертываемости крови потребуется однократное введение препарата с промежутком в несколько лет. Вывод сделан на основе испытаний на мышах, у которых отсутствовал ген фактора свертывания VIII.
В России рынок препаратов для лечения гемофилии (А и В) составляет не менее 14 млрд рублей, считают в Biocad. Параллельно компания ведет исследования генной терапии против гемофилии В. Это более распространенная форма заболевания, нежели гемофилия А.