Генетические изменения, которые приводят к редкому смертельному заболеванию, одновременно защищают клетки от заражения другим вирусами. Ученые решили использовать такую необычную защитную способность для редактирования генов, чтобы уничтожать ВИЧ инфекции без негативных последствий для самих клеток.
Такой подход, описанный в журнале Molecular Therapy-Nucleic Acids, основан на комбинации двух генно-редактирующих конструкций, одна из которых нацелена на ДНК ВИЧ, а другая - на ген под названием MOGS, дефекты которого вызывают MOGS-CDG(смертельное заболевание). На клетках людей, инфицированных ВИЧ, исследователи показали, что разрушение ДНК вируса при одновременном и преднамеренном изменении MOGS блокирует производство инфекционных частиц ВИЧ. Таким образом открывая новые возможности для разработки лекарства от ВИЧ/СПИДа.
Правильное функционирование MOGS необходимо для гликозилирования - процесса, в ходе которого клеточные белки, синтезируемые в организме, модифицируются, чтобы сделать их стабильными и функциональными. Гликозилирование может быть использовано некоторыми видами инфекционных вирусов. В частности, такие вирусы, как ВИЧ, грипп, ковид и гепатит С, которые окружены вирусной оболочкой, используют гликозилированные белки для проникновения в клетки хозяина.
В данном исследовании профессор Камель Халили и профессор Лора Х. Карнелл разработали генетический подход, позволяющий включать часть генетической информации, чтобы препятствовать экспрессии гена MOGS путем редактирования ДНК в иммунных клетках, в которых обитает ВИЧ, обладающий способностью к репликации.
Ученые надеются, что такой подход не окажет никакого влияния на здоровье неинфицированных клеток, которые сохраняют нормальную функцию гена MOGS. Но благодаря стимуляцияи изменений в инфицированных ВИЧ клеткок нарушит гликановую структуру белка оболочки, что приведет к образованию неинфекционных вирусных частиц.
"Этот подход концептуально очень интересен", - сказала доктор Халили. "Снижая способность вируса проникать в клетки, для чего необходимо гликозилирование, MOGS может стать еще одной мишенью в дополнение к интегрированной вирусной ДНК для разработки следующего поколения технологии редактирования генов для уничтожения ВИЧ".
Подписывайтесь на Телеграм
Еще от Аммиак: