В Казанском федеральном университете начнут разрабатывать инновационный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщила пресс-служба вуза.
Так, ученые совместно со специалистами ГК «Р-Фарм» приступят к созданию инновационного генотерапевтического препарата. СМА является редким генетическим заболеванием.
Согласно данным экспертов, данный недуг образовался из-за нарушения работы гена SMN1, отвечающего за образование специального белка в мотонейронах. В свою очередь это влияет на прогрессирующую атрофию мышц и другие осложнения.
Ученые КФУ считают, что новый препарат будет доставлять копии гена в мотонейроны. Специалисты надеются, что это позволит улучшить состояние пациентов.
В Казани прошел пикет в защиту больных СМА
Ссылка на статью: https://inkazan.ru/news/2023-05-11/kazanskie-uchenye-budut-razrabatyvat-preparaty-ot-sma-2925653