В США биологи из университета Темпл создали двойную генную терапию, которая может избавить организм от вируса иммунодефицита и сделать его неуязвимым для повторного заражения. Терапия основана на использовании геномного редактора CRISPR/Cas9, который получил Нобелевскую премию по химии в 2020 году.
В США биологи из университета Темпл создали двойную генную терапию, которая может избавить организм от вируса иммунодефицита и сделать его неуязвимым для повторного заражения. Терапия основана на использовании геномного редактора CRISPR/Cas9, который получил Нобелевскую премию по химии в 2020 году.
CRISPR/Cas9 – это молекулярный «нож», который может вырезать и вставлять нужные участки ДНК в клетках. Ученые научились использовать его для борьбы с ВИЧ, который интегрируется в геном зараженных иммунных клеток и скрывается от лекарств. Двойная генная терапия состоит из двух этапов: сначала CRISPR/Cas9 вырезает копии вируса из ДНК клеток, а затем вносит мутации в ген CCR5, который кодирует рецептор на поверхности клеток, через который ВИЧ проникает внутрь.
Таким образом, терапия одновременно очищает организм от большинства следов ВИЧ и делает иммунные клетки устойчивыми к атакам вируса. Это подобно тому, как излечились четыре человека на Земле, которые получили костный мозг от доноров с мутациями в генах CCR5 и CXCR4, другом рецепторе для ВИЧ.
Ученые провели успешные испытания терапии на мышах с частично человеческой иммунной системой. Они заразили грызунов ВИЧ, подавили его при помощи антиретровирусных препаратов и ввели им инъекции с CRISPR/Cas9. После этого они обнаружили, что у 58% мышей вирус полностью исчез из крови и органов, а у остальных его количество значительно снизилось. Кроме того, у всех мышей повысился уровень Т-клеток — основных целей ВИЧ.
Ученые планируют провести аналогичные опыты на приматах и надеются, что в будущем их терапия станет доступной для людей. Они считают, что это может стать революционным способом лечения ВИЧ-инфекции, которая по данным ВОЗ поразила более 38 миллионов человек в мире.