Дети с диагнозом ахондроплазия — очень сложные пациенты с разными системными проблемами, требующими мультидисциплинарного лечения, заявила журналистам врач-эндокринолог Екатерина Кварацхелия.
Потребности детей с ахондроплазией обсуждались на сегодняшнем заседании координационного совета по редким заболеваниям.
По словам Кварацхелия, ведение пациентов с ахондроплазией требует разного подхода в разных возрастных группах. Следует правильно учитывать индивидуальные потребности таких пациентов, отметила медик.
"Для начала необходимо составить правильный учет пациентов, их оценку в медплане и обработку этих данных. Мы ознакомили министерство с нашим рабочим форматом: мы встречаемся каждую неделю и находимся в процессе разработки протокола", - сказала Кварацхелия, которая не исключила включения иностранных экспертов к процессу.
Что касается первого и единственного в мире препарата против ахондроплазии - "Воксзого", то, по словам Кварацхелия, он имеет свои показания и противопоказания.
По ее словам, препарат одобрен американским и европейским регулирующими органами в ускоренном порядке. Фазы клинических испытаний завершены, однако исследования все еще продолжаются.
Кварацхелия подчеркнула, что этот препарат используется в странах, где проводились клинические исследования. В этих государствах за пациентами также ведется интенсивное наблюдение, оценивается как эффективность препарата, так и его побочные эффекты.
Члены группы, занимающейся проблемой ахондроплазии, выразили готовность в течение месяца разработать протокол лечения этого заболевания.
Родители детей с этим редким заболеванием проводят в Тбилиси перманентные акции протеста и требуют от государства профинансировать для их детей покупку первого в мире препарата против низкорослости.
В правительстве готовы предоставить деньги, но только после того, как препарат пройдет испытания и его порекомендует ВОЗ.
Ранее премьер-министр Ираклий Гарибашвили пообещал, что Минздрав будет на постоянной связи с компанией-производителем, с ВОЗ, со странами Европы, США и как только решится данный вопрос и несколько стран начнут лечение по этому гайдлайну, то Грузия присоединится к программе.
Препарат "Воксзого" (Восоритид) был разработан в 2021 году. В начале апреля 2023 года Координационный совет по редким заболеваниям не выдал положительную рекомендацию Минздраву на закупку препарата для лечения ахондроплазии.
В Минздраве Грузии неоднократно заявляли, что, как только несколько стран Евросоюза начнут внедрять препарат у себя до сентября, ведомство начнет переговоры с поставщиками.
Тем временем представитель ведомства подчеркнула, что лекарство не лечит заболевание, а только способствует росту среди детей с этим диагнозом.
Ахондроплазия встречается у одного из 25 тысяч детей. В Грузии, по данным СМИ, данное заболевание диагностировано у 12 детей.
Стоимость годичной дозы нового препарата на одного ребенка достигает 900 тысяч лари (более 350 тысяч долларов). Препарат необходимо использовать до совершеннолетия, а максимальный эффект от лекарства, согласно исследованиям, – рост на 1,6 см в год. Препарат используется только в крайних и особенных случаях.