Генетики из Белгородского госуниверситета применяют новые подходы для диагностики и лечения бокового амиотрофического склероза и уже преуспели в некоторых аспектах.
Учёные НИУ «БелГУ» в составе международного научного коллектива показали эффективность лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) с применением биодоступного производного витамина В1. БАС известен большинству обывателей как болезнь Стивена Хокинга – именно этот диагноз приковал выдающегося физика к инвалидному креслу. Что, впрочем, не помешало исследователю прожить насыщенную открытиями и наукой жизнь.
Пример Хокинга не должен вводить в заблуждение, что люди с таким диагнозом живут долго и ограничения не слишком влияют на их повседневность. Сегодня боковой амиотрофический склероз является смертельным неврологическим расстройством, которое характеризуется быстрой дегенерацией моторных нейронов. На каждые сто тысяч человек населения приходится от двух до пяти случаев БАС, в России таких пациентов около 7,5 тысяч.
При этом существуют как наследственные формы заболевания, так и ненаследственные, риск заболевания которыми повышается с возрастом. Существующие препараты способны затормозить развитие болезни, но не могут вылечить человека. Продление жизни тоже остаётся весьма несущественным – всего лишь на 2-3 месяца. Не удивительно, что учёные всего мира работают над поиском эффективного лекарства, которое могло бы, если не избавить пациента от недуга, то хотя бы обеспечить ему долгую жизнь с минимальными ограничениями привычного образа.
Генетики Белгородского госуниверситета совместно с коллегами из других научных центров провели исследования на созданной в России животной модели бокового амиотрофического склероза – FUS трансгенных мышах. Директор Объединённого центра генетических технологий НИУ «БелГУ» Алексей Дейкин пояснил, что у этих мышей возникают такие же симптомы заболевания, как у людей с БАС. Без лечения грызуны погибают от паралича в возрасте четырёх месяцев. Созданная модель позволяет учёным исследовать лекарственные средства без травмирования пациентов.
– Мы установили, что изучаемое биодоступное производное витамина В1 (O, S-дибензоилтиамин), которое является мощным антиоксидантом, показало эффективность в отношении БАС на трансгенных мышах. Была показана большая подвижность, меньшая потеря веса, меньшее повреждение мозга у мышей, получавших лечение, – рассказал Алексей Васильевич.
Учёные также обнаружили, что при применении исследуемого вещества организм реагирует на молекулярном уровне – в спинном мозге снижается уровень воспалительных сигнальных молекул (гликогенсинтазы киназы-3β (GSK-3β) и интерлейкин IL-1β). Исследование методом ядерного магнитного резонанса показало специфичный метаболом трансгенных мышей, что, по мнению исследователей, позволяет отслеживать динамику развития заболевания.
Исследования проводились НИУ «БелГУ» в сотрудничестве с Оксфордским университетом, Первым Московским государственным медицинским университетом им. Сеченова, Институтом общей патологии и патофизиологии, Льежским университетом, Институтом физиологически активных соединений РАН и Университетом Маастрихта.
Исследования международного коллектива проводятся в рамках проекта «Клиника генной терапии» программы «Приоритет-2030» и гранта ФНТП по развитию генетических технологий по теме «Развитие технологий генетического моделирования в области медико-биологических исследований и генной терапии нейромышечных заболеваний».