В Новосибирске 11 больным муковисцидозом важное лекарство заменили на дженерик

В 2025 году в России больных муковисцидозом, получающих американский таргетный препарат «Трикафта», стали переводить на его дженерик – «Трилексу» аргентинского производства. Еще на этапе обсуждения и закупок, которые проводил фонд «Круг добра», пациенты выражали опасения по поводу замены. В январе дети, в том числе живущие в Новосибирской области, начали получать новый препарат. Родители сообщают, что опасения подтвердились.

Справка: Муковисцидоз – редкое врожденное заболевание, при котором поражается весь организм. Больше всего страдает дыхательная система и пищеварительный тракт. В Новосибирской области проживает более 80 человек с таким диагнозом, из них более 60 – дети до 18 лет. Каждому больному показан целый комплекс препаратов в течение всей жизни. Вылечить муковисцидоз нельзя, но повысить качество жизни и продлить жизнь можно.

Таргетный препарат «Трикафта» начали применять в России три года назад. Это генетическая терапия муковисцидоза: лекарство воздействует на дефектный белок CFTR и помогают ему функционировать более эффективно. «Трикафта» эффективна не при всех мутациях, но при многих. В Новосибирской области в течение двух лет «Трикафту» за счет федеральных закупок получали 26 детей. С января 11 из них были переведены на дженерик. Остальные пока остаются на «Трикафте», потому что аукционы по лекарствам для них прошли ранее. Позже и их переведут на другой препарат.

«Дело в том, что по непонятным причинам, в России в ноябре 2024 года в срочном порядке был зарегистрирован аргентинский дженерик «Трилекса». Его не принимает никто в мире. Его закупал Казахстан, потом перестал. А у нас фонд «Круг добра» закупил этот препарат на огромную сумму. Всем детям, без разбора, – рассказала BFM-Новосибирск руководитель Новосибирской региональной общественной организации инвалидов, страдающих муковисцидозом «Ген милосердия» Галина Коренева. – Я считаю, что такого быть не должно. Больные, которые практически умирали, прекрасно стабилизировались на «Трикафте». Врачи видели отличные результаты. И теперь мы с ужасом наблюдаем за тем, что происходит при замене оригинального препарата на дженерик. По одной девочке, ей 13 лет, удалось по всем правилам зафиксировать негативные, нежелательные реакции на новый препарат. Эта девочка попала в то число детей, которым этот препарат категорически не подошёл. У семьи не было никакого предубеждения против нового препарата, они сделали, как им сказали. Но так получилось, что у ребенка через пару дней приема начались серьезные проблемы. Сейчас у нее официально зарегистрирован побочный эффект, все информация в Росздравнадзор выслана».

Согласно действующему регламенту, после того, как врачебный консилиум подтвердил, что препарат больному не подошел, ему могут вернуть оригинальный препарат. Но есть один нюанс: новая закупка должна быть проведена уже не на федеральном уровне, а на региональном.

«Когда препарат покупается по торговому наименованию, это, к сожалению, только региональные закупки, – объясняет Галина Коренева. – Мы поднимали вопрос, когда к нам прилетал председатель правления Фонда «Круг добра» Александр Ткаченко. Ведь, в принципе, деньги на закупку таргетного препарата для пациента государством выделяется. Мы спросили, будет ли Фонд покупать препарат оригинальный, если на дженерик у кого-то возникнут побочные эффекты. Но нам еще раз ответили, что это прерогатива субъекта РФ. «Трикафта», как и все таргетные препараты, стоит очень дорого. Годовой курс на одного человека стоит порядка 15 млн рублей. Никакой региональный бюджет это не потянет, к сожалению. В Новосибирской области и так очень многое делается для помощи больных муковисцидозом. Благодаря нашему Минздраву взрослые и дети получают практически все необходимые лекарства: муколитики, антибиотики, ферменты. Восьми пациентам, которым больше 19 лет и они не подопечные фонда, за счет регионального бюджета, закупается и «Трикафта». Но мы же понимаем, что все траты регион не потянет. И пока не ясно, что будет дальше. Очень хочется, чтобы было найдено разумное решение».

В бюджете Новосибирской области на 2025 год заложено 72 млн рублей на закупку лекарственных препаратов для улучшения качества и продолжительности жизни детей в возрасте от 0 до 18 лет с муковисцидозом. Это финансирование в рамках одной программы, деньги идут на покупку лекарств, выдаваемых больным для амбулаторного лечения. Есть так же другие статьи, в том числе на лечение в стационарах.

Ранее BFM-Новосибирск рассказывал о том, за чей счет в регионе идет вакцинация против менингококковой инфекции, и почему врачи призывают включить эту вакцинацию в национальный календарь профилактических прививок.