Мышечная дистрофия Дюшенна — заболевание, характеризующееся развитием мышечной слабости, прогрессирование которой трудно поддается контролю. Хотя кортикостероиды являются стандартным лечением и могут замедлить потерю способности ходить, их применение связано с побочными эффектами( остеопороз, задержка роста , увеличение веса).
Разрабатываются новые терапевтические подходы, такие как клеточная терапия. В исследовании I фазы с участием шести мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 2 до 18 лет оценивалась однократная инъекция мезенхимальных стволовых клеток из донорской пуповины. Механизм действия этого продукта клеточной терапии под названием EN001 направлен на апоптоз (гибель клеток) и фиброз.
Половина пациентов получила низкую дозу EN001, другая половина — высокую дозу, в зависимости от их веса. Через двенадцать недель после приема препарата серьезных побочных эффектов, таких как лихорадка, не наблюдалось. Пациенты сообщили только о легких или умеренных эффектах (шесть в группе с низкой дозой и 12 в группе с высокой дозой), таких как боль в месте инъекции или головные боли, которые быстро исчезали.
Результаты функциональных тестов, проведенных через 3 месяца после инъекции, спирометрия (для оценки функции внешнего дыхания) и пройденное расстояние за шесть минут, не показали существенного улучшения. Для оценки эффективности данной клеточной терапии необходимо более длительное наблюдение, поскольку мышечная дистрофия Дюшенна является медленно прогрессирующим заболеванием.
Скоро в Южной Корее начнется исследование фазы I/II, в котором планируется принять участие 88 пациентов.