Ученые добились значительного прогресса в лечении наследственной слепоты у детей

Ученые представили результаты клинического исследования, в котором приняли участие 11 детей с наследственным заболеванием, приводящим к слепоте. Все участники, возрастом от одного до четырех лет, получили генную терапию, и уже через несколько недель после лечения были зафиксированы значительные улучшения их состояния, оказавшие позитивное влияние на качество жизни.

Дети были диагностированы с тяжелой формой дистрофии сетчатки, вызванной мутацией в гене AIPL1, которая приводит к дефициту белка, необходимого для преобразования света в электрические сигналы. До начала лечения их способность воспринимать свет была крайне ограничена.

Экспериментальное лечение проводилось в два этапа. На первом этапе четверо детей получили генную терапию исключительно на один глаз. Препарат обеспечивался инъекцией, которая доставляла функциональные копии гена AIPL1 непосредственно в фоторецепторы сетчатки. Результаты были обнадеживающими: после лечения глаза стали слабовидящими, и дети смогли различать мелкие предметы и перемещать их.

На втором этапе остальные семь детей получили терапию на оба глаза одновременно. Хотя наблюдения за ними продолжаются, уже сейчас отмечаются значительные улучшения. В настоящее время ученые работают над подачей заявки на ускоренное одобрение данного лечения в США.

Все участники исследования проходили наблюдение в течение 3,5 лет, и результаты показывают, что прорыв в лечении наследственной слепоты может стать важным шагом вперед в медицине.

Следует отметить, что материалы новостного характера не могут заменить профессиональные медицинские консультации. Перед принятием каких-либо решений рекомендуется проконсультироваться с врачом.

]]>