Клинические испытания генной терапии болезни Дюшенна проводит российская компания

Новосибирск. 3 февраля. ИНТЕРФАКС - Генная терапия для лечения миодистрофии Дюшенна на основе аденоассоциированных вирусов вышла на этап клинических испытаний, сообщил вице-президент компании "Генериум" Дмитрий Кудлай журналистам в Новосибирске в понедельник.

"Она на стадии клинических исследований", - сказал Кудлай.

По его словам, поскольку речь идет о генной терапии, испытания могут быть длительными.

Он пояснил, что с помощью вируса в организм доставляется здоровая копия гена.

Миодистрофия Дюшенна - генетическое заболевание, тяжелый тип мышечной дистрофии, которой чаще всего подвержены мальчики. Причиной заболевания является мутация гена белка дистрофина, который связывает мышечные волокна с внеклеточным матриксом. У детей прогрессируют повреждение и дегенерация мышц.

Уже в возрасте 10-15 лет подростки с таким диагнозом не могут передвигаться самостоятельно, а только с помощью инвалидной коляски. В дальнейшем у них появляются проблемы с сердцем и дыханием - пациентам требуется респираторная поддержка.

Понравилась статья? Обязательно напишите ваше мнение в комментариях. Больше интересных материалов — на канале Интерфакс-Россия в Дзене. Подписывайтесь!