Новые рекомендации FDA по клиническим исследованиям

#FDA

#Руководства

#КИ

#профи

Пока мы тут с вами отдыхали, FDA (американское управление по контролю за продуктами питания и лекарствами) «выстрелило» целым пулом черновиков руководств по разработке лекарств и клиническим исследованиям:

• по поводу ускоренных одобрений и проведения подтверждающих исследований (черновик): как известно, FDA давно наседает на фармкомпании, чтобы те быстрее проводили подтверждающие исследования в ситуации, когда препарат получает ускоренное одобрение на основании суррогатных конечных точек (биологические маркеры и тп), а фармкомпании это условие не спешат выполнять. Таким образом формируется «серая зона», когда препарат уже продается, компания получает прибыль, пациенты его принимают, но соотношение польза / риск для пациентов остается фактически не установленным. Теперь FDA официально объявляет, что если исследование, подтверждающее клиническую пользу, еще не начато на момент подачи заявки, FDA не одобрит препарат в «ускоренном» режиме. В некоторых случаях набор пациентов в исследование должен быть уже закончен.
• по увеличению числа женщин, участвующих в КИ (черновик): проблема «перекоса» в сторону бОльшего числа мужчин сохраняется, они пытаются ее решить, описывая, что должно быть сделано / какие вопросы рассмотрены, начиная от набора в КИ и заканчивая статистическими аспектами.
• соображения по использованию ИИ для поддержки регуляторных решений относительно лекарственных средств и биологических продуктов (черновик) - подходы по оценке достоверности ИИ моделей, использующихся для получения данных, которые предоставляются для принятия решения агентством. Описаны 6 направлений, начиная от доклиники и заканчивая «большими данными» для разработки «конечных точек» или оценки исходов.
• по разработке лекарственных препаратов и биологических продуктов для ожирения и избыточного веса (черновик): редко так бывает, чтобы FDA установило границу эффективности, но здесь она указана: статистически значимая разница по сравнению с плацебо в снижении веса должна быть не менее 5% после 1 года года лечения постоянной «поддерживающей» дозой. Хотя оценка явно занижена по сравнению с уже зарегистрированными препаратами, при приеме которых разница составляла 15-20%. Кроме того, достаточно подробно описаны подходы к исследованиям различных фаз, популяции, числа участников, оценки безопасности и статистических аспектов.
• рекомендации по биопсиям в КИ (черновик)

И еще вышли финальные рекомендации по предоставлению научной информации врачам о «неодобренном применении» одобренного препарата - то, что у нас часто называется «не по инструкции» - медицинским писателям читать внимательно все 29 страниц!