Найти в Дзене

Crispr-Cas система. Возможности для медицины.

Crispr-cas система. (от англ. clustered regularly interspaced short palindromic  repeats — короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами). CRISPR-CAS-система – это система адаптивного иммунитета бактерий и архей,  которая позволяет им распознавать и уничтожать генетический материал атакующих их  бактериофагов, т.е. это система защиты бактерий от чужеродной нуклеиновой кислоты фагов. Если отбросить сухие определения, то это такая же система иммунитета, как и у нас, у людей. Но устроена она попроще и направлена на уничтожение вирусов, которые паразитируют в бактериях ( Те самые бактериофаги). Но она имеет уникальную особенность, которая придают ей практическую значимость  для развития науки и биоинженерии: Это способность встраивать “обезвреженную” нуклеиновую кислоту ( ДНК или РНК, зависит от вируса и его строения) в Crisp-кассету и “считывать” информацию для дальнейшего получения иммунитета к тому или иному вирусу Благодаря этому методу мы можем встраивать в определе

Crispr-cas система.

(от англ. clustered regularly interspaced short palindromic  repeats — короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами).

CRISPR-CAS-система – это система адаптивного иммунитета бактерий и архей,  которая позволяет им распознавать и уничтожать генетический материал атакующих их  бактериофагов, т.е. это система защиты бактерий от чужеродной нуклеиновой кислоты фагов.

Если отбросить сухие определения, то это такая же система иммунитета, как и у нас, у людей. Но устроена она попроще и направлена на уничтожение вирусов, которые паразитируют в бактериях ( Те самые бактериофаги).

Немного про строение, если кому интересно. Система состоит из Cas белков ( они вырезают ДНК\РНК  вирусов), Cas-гена ( он эти белки приказывает синтезировать), Crispr-кассеты ( хранилище и обрабатывающий чужеродную генетическую информацию центр) На этой пикче и представлена сама кассета ( начиная с leader). Дальше идут спейсеры - обезвреженная ДНК\РНК.
Немного про строение, если кому интересно. Система состоит из Cas белков ( они вырезают ДНК\РНК вирусов), Cas-гена ( он эти белки приказывает синтезировать), Crispr-кассеты ( хранилище и обрабатывающий чужеродную генетическую информацию центр) На этой пикче и представлена сама кассета ( начиная с leader). Дальше идут спейсеры - обезвреженная ДНК\РНК.

Но она имеет уникальную особенность, которая придают ей практическую значимость  для развития науки и биоинженерии:

Это способность встраивать “обезвреженную” нуклеиновую кислоту ( ДНК или РНК, зависит от вируса и его строения) в Crisp-кассету и “считывать” информацию для дальнейшего получения иммунитета к тому или иному вирусу

Вот этот CAS белок примерно так и встраивает ДНК\РНК вируса в CRISP-кассету. да-да ;3
Вот этот CAS белок примерно так и встраивает ДНК\РНК вируса в CRISP-кассету. да-да ;3

Благодаря этому методу мы можем встраивать в определенную ДНК нужную нам последовательность нуклеиновых кислот, тем самым меняя генотип - т.е. меняя свойства нужного нам организма.

Что-ж, давайте теперь рассмотрим плоды практического применения Crispr-Cas системы. ( кстати, открыт к советам, и в комментах отпишитесь по поводу статей - что вам интересно, на что делать упор и является ли для вас научный язык сухим и скучным или же наоборот - больше теории и подробный механизм работы того или иного явления ).

1. Превращение свиней в доноров органов

На протяжении десятилетий ученые обсуждали спорную идею о том, что животные могут быть донорами органов. Предыдущие попытки трансплантировать животные органы в человека заканчивались неудачей – иммунная система человека отвергала чужеродные ткани. (Первая трансплантация сердца прошла в 1964 году, ученые пытались пересадить сердце шимпанзе. Пациент умер через два часа). Еще одно препятствие – вероятность попадания инфекций.

Компания eGenesis при помощи CRISPR хочет сделать свиней подходящими донорами для людей. Многие свиные органы, например, сердце и почки, похожи на человеческие по размеру. Исследователи использовали технологию для устранения семьи вирусов, обнаруженных в ДНК свиньи, которые могли бы передаться человеку во время трансплантации. Эти вирусы, известные как эндогенные ретровирусы, могут перепрыгивать из клеток свиней в клетки человека и случайным образом интегрироваться в человеческий геном. На данный момент компания произвела десятки безвирусных свиней.

2. Изменение человеческих эмбрионов

В прошлом году ученый из Орегона заявил, что его команда при помощи CRISPR удалила генетическую ошибку, вызывающую сердечные заболевания, в десятках человеческих зародышей. Это был первый случай, когда технологию использовали для модифицирования ДНК человеческих зародышей в США.

Шухрат Миталипов, директор Центра эмбрионной клетки и генной терапии в Университете здоровья и науки Орегона, изменил ген MYBPC3, отвечающий за наследственное сердечное заболевание – гипертрофическую кардиомиопатию, способное вызвать сердечную недостаточность и внезапную смерть.

Тем не менее, вокруг редактирования ДНК зародышей разражается множество споров, потому что генетические изменения могут передаваться следующим поколениям, чего нельзя сказать о редактировании соматического генома, которое влияет только на пациента.

3. Новое лечение рака и заболеваний крови

Внедрение CRISPR прямо в человека довольно рискованно, поэтому сейчас исследователи редактируют клетки вне тела, а затем вводят их обратно в пациентов.

В США в скором времени пройдет клиническое исследование, в котором примут участие 18 человек с такими заболеваниями, как множественная миелома, саркома и меланома. Ученые извлекут их иммунные клетки и при помощи CRISPR изменят их так, чтобы они могли атаковать раковые клетки. Отредактированные клетки введут обратно в пациентов.

Другая компания, CRISPR Therapeutics, планирует использовать CRISPR для лечения людей с бета-талассемией и серповидноклеточной анемией. Это два связанных заболевания, вызванных мутациями в одном и том же гене. Эти мутации влияют на способность человека вырабатывать гемоглобин – важнейший элемент крови, железосодержащий белок и основной компонент эритроцитов.

Спасибо за внимание. Советы приветствуются :3