Российская фармкомпания «Герофарм» получила регистрационное удостоверение на препарат «Ромиплостим», предназначенный для лечения первичной иммунной тромбоцитопении у детей и взрослых. МНН входит в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов Минздрава РФ.
Доклиническая разработка лекарственного средства включала порядка 30 исследований, которые на молекулярном уровне доказали идентичность оригинальному препарату «Энплейт» от нидерландской компании Amgen. На клиническую разработку потребовалось около двух лет. Первая фаза исследований была направлена на оценку его безопасности и эффективности и проходила с участием здоровых добровольцев. Третья фаза исследования проводилась в 27 клинических центрах по всей России.
В результате клинических испытаний «Ромиплостин» получил подтверждение своей эффективности и безопасности, которые полностью соответствуют оригинальному препарату. Вывод дженерика в гражданский оборот запланирован на декабрь 2024 года. Он будет предоставляться в рамках программы госгарантий.
Ромиплостим вводят пациентам в виде еженедельной подкожной инъекции, дозированной индивидуально на основании массы тела пациента. Препарат показан как взрослым, так и детям от 1 года.
«Иммунная тромбоцитопения – жизнеугрожающее и прогрессирующее заболевание, которое негативно сказывается на качестве жизни пациентов и может привести к инвалидности. Производство отечественного орфанного препарата позволит решить сразу несколько проблем здравоохранения – повысит доступность терапии и увеличит продолжительность жизни пациентов», — заявил Петр Родионов, генеральный директор компании.
Иммунная тромбоцитопения – аутоиммунное заболевание, при котором в организме человека вырабатываются антитела, приводящие к повышенному разрушению тромбоцитов, что снижает их количество в организме. В результате нарушается процесс свертывания крови, что может сопровождаться спонтанными и посттравматическими кровотечениями. «Ромиплостим» стимулирует образование тромбоцитов, тем самым нормализуя функцию свертывания крови.
Сегодня в российском Федеральном регистре пациентов с орфанными заболеваниями числятся более 5 тысяч человек с таким диагнозом, из них более 1 тысяч — младше 18 лет, в зависимости от региона его распространенность — 0,95–3,3 человека на 100 тысяч населения. Излечить болезнь раз и навсегда нельзя, однако ее можно контролировать.