Препарат ANB-002 – первое отечественное средство для генной терапии гемофилии В от компании BIOCAD, получил разрешение на проведение третьей фазы клинических исследований.
Гемофилии В – это наследственное заболевание, вызванное генетической мутацией, приводит к дефициту фактора IX, необходимого для свертывания крови. Препарат направлен на восстановление способности организма самостоятельно вырабатывать этот фактор, что делает терапию революционной в сравнении с традиционным лечением, требующим регулярных инъекций.
Как проходит исследование?
Ранее в совмещенной I-II фазе участники с тяжелой формой гемофилии В получали препарат в различных дозировках – минимальной, промежуточной и максимальной. Также изучалось применение ANB-002 в комбинации с глюкокортикоидами. Наблюдения показали, что большинство пациентов смогли полностью отказаться от заместительной терапии, а в некоторых случаях кровотечения прекратились совсем.
На новом этапе исследование станет доступным для пациентов с ранее перенесенным гепатитом В (в стадии ремиссии) и с антителами к AAV5, что делает терапию доступной для большего числа больных. Участники получат лечение в режиме без обязательной сопутствующей терапии, так как препарат уже продемонстрировал эффективность без гормонального сопровождения.
👩⚕️ А вы знали, что на AptekaMos.ru можно сравнивать цены на список лекарств? Переходите на сайт или в приложение и оцените новую возможность!
Почему это важно?
Гемофилия В – редкое заболевание, значительно снижающее качество жизни. Пациенты сталкиваются с риском спонтанных кровотечений в суставы, мышцы и внутренние органы. Стандартная терапия требует частых инъекций фактора IX, что осложняет лечение. Препарат ANB-002 вводится однократно, что потенциально снимает необходимость в регулярных уколах.
По словам Юлии Линьковой, вице-президента BIOCAD, эффект терапии сохраняется более года, что подтверждают наблюдения пациентов, участвующих в предыдущих фазах испытаний.
Где проводятся исследования?
Клинические центры открыты в 11 городах России, включая Москву, Санкт-Петербург, Уфу и Новосибирск, а также в Беларуси – в Минске и Гомеле. Это позволяет охватить широкий круг пациентов и ускорить процесс испытаний.
Гемофилия В в цифрах
По данным Всемирной организации здравоохранения, гемофилия встречается у одного из 30 000 мужчин. Гемофилия В составляет примерно 15% всех случаев, что делает ее одним из редчайших заболеваний.
Информация представлена в ознакомительных целях и не является медицинской консультацией. Имеются противопоказания. Необходима консультация специалиста.
Больше статей:
👉 Читайте нас в Телеграме: @AptekaMosRu. Там интересная инфографика
