Благотворительный госфонд «Круг добра» скорректировал и расширил критерии для назначения пациентам трех жизненно важных средств. В этом списке оказалась «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) – препарат от спинальной мышечной атрофии швейцарской Novartis. Также были пересмотрены и утверждены категории детей, которым показано назначение лекарств с МНН меркаптамина битартрат и идебенон, сообщили в пресс-службе фонда по итогам заседания экспертного совета.
В «Круг добра» отметили, что Министерство здравоохранения сочло убедительными клинические данные о безопасности и эффективности лечения препаратом «Золгенсма» пациентов с четырьмя и более копиями резервного гена SMN2 (он нужен для производства белка SMN, который сохраняет клетки двигательных нейронов по всему организму).
Ведомство зарегистрировало в госреестре новую инструкцию, исключающую ограничение по количеству копий резервного гена: «Данные свидетельствуют о развитии заболевания как минимум у 95% таких пациентов в детском возрасте. Таким образом, заболевание может проявиться не сразу, но все равно проявится». В «Круге добра» добавили, что в некоторых странах, включая США, Японию, Израиль и Аргентину, «Золгенсма» зарегистрирована с показаниями без ограничений по количеству копий гена SMN2. При этом в Евросоюзе такое ограничение еще сохраняется.
На заседании также изменили категорий детей, которым показано лечение идебеноном (препарат «Раксон» для лечения пациентов с наследственной атрофией зрительного нерва Лебера). В частности, были расширены возраст детей, острота зрения и фазы заболевания. Кроме того, изменены категорий детей, которым показано назначение лекарства с МНН меркаптамина битартрат (или цистеамина битартрат), меркаптамин (или цистеамин). Таким образом планируется разделить заявки тех, кто впервые подает документы на обеспечение терапией, от заявок на продолжение терапии.
Ранее во Всероссийском союзе пациентов призвали увеличить возраст пациентов благотворительного фонда «Круг добра». В Общественной палате инициативу поддержали, напомнив, что ранее было принято решение увеличить возраст подопечных фонда до 18 лет.
Президент РФ Владимир Путин подписал указ о создании фонда «Круг добра» в январе 2021 года. Его приоритетной задачей является в том числе реализация дополнительного механизма организации и финансового обеспечения лекарствами и медизделиями детей с жизнеугрожающими и редкими заболеваниями. Перечень заболеваний фонда насчитывает 100 наименований.