Исследователи из Пенсильванского университета совершили значительный прорыв в генной медицине, разработав безопасный способ доставки терапевтической ДНК в клетки с использованием липидных наночастиц (ЛНЧ). Эта технология может изменить подход к лечению диабета, онкологических и сердечно-сосудистых заболеваний. Статья с результатами исследования опубликована в журнале Nature Biotechnology.
Ранее попытки введения ДНК вызывали опасные иммунные реакции, но новая методика с применением нитроолеиновой кислоты (НОА) подавляет воспаление и обеспечивает полную выживаемость лабораторных мышей.
В отличие от матричной РНК, которая разрушается в течение нескольких часов, ДНК сохраняет активность до шести месяцев, что особенно важно при терапии хронических заболеваний. Новый метод позволяет направлять генетический материал в конкретные клетки, снижая риск побочных эффектов.
Механизм работы ЛНЧ схож с тем, который использовался в мРНК-вакцинах против коронавируса: наночастицы доставляют терапевтическую ДНК в клетки. При этом НОА блокирует путь STING, ответственный за агрессивную иммунную реакцию на чужеродную ДНК. В результате организм начинает вырабатывать целевые белки, способствующие борьбе с болезнью.
Ученые смогли решить проблему, считавшуюся нерешаемой более 20 лет, из-за высокой опасности введения чужеродной ДНК в организм.
Следующий этап исследования включает тестирование технологии на различных тканях и моделях заболеваний. Если метод подтвердит свою эффективность, он может стать основой долгосрочной генной терапии без риска вирусных осложнений и необходимости частых инъекций.