Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило вутрисиран для лечения наследственной и приобретенной транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-кардиомиопатии), говорится в пресс-релизе компании Alnylam Pharmaceuticals. Этот препарат малой интерферирующей РНК (миРНК), подавляющей экспрессию гена транстиретина, уже используется при транстиретиновом амилоидозе с нейропатией и стал первым одобренным лекарством от обоих этих заболеваний.
В двойных слепых рандомизированных плацебо-контролируемых испытаниях HELIOS-B вутрисиран снижал риск смерти от всех причин и рецидивы сердечно-сосудистых событий на 28 процентов в течение 36 месяцев. Его вводили подкожно в дозе 25 миллиграмм каждые три месяца. Также в настоящее время проводятся клинические испытания терапии ATTR-кардиомиопатии на основе технологии CRISPR-Cas9.