Надзорные органы США одобрили первую в истории клеточную генную терапию, которая претендует на статус самого дорогого лечения в мире. Речь идет о процедуре излечения от бета-талассемии, при которой организм вырабатывает бракованные эритроциты, поэтому пациент нуждается в постоянном переливании крови. Разовый курс клеточной терапии Zynteglo обойдется в $2,8 млн, однако поможет справиться с недугом без длительного лечения.
Принцип действия Zynteglo основан на том, что у пациента берутся образцы костного мозга, в которых затем при помощи генной инженерии модифицируются отдельные гены. Отредактированные клетки затем возвращаются обратно в тело пациента, где начинают производить полноценные эритроциты. Процедура непростая, однако эффект закрепляется до конца жизни, что подтверждено у 89 % испытуемых.
Одной из проблем применения Zynteglo является увеличение риска возникновения рака вследствие вмешательства в геном, однако исследования показали, что выгода от исцеления превышает опасность заболевания. Главная же сложность применения заключается в непомерной цене метода, из-за которой с ним отказываются работать страховые компании. То, что исцеляет людей, становится проблемой для коммерческих структур.
Компания «Bluebird bio», разработчик лекарства, установила цену из расчета окупаемости своих затрат и затрат на лечение пациентов с бета-талассемией классическим способом. В тех же США насчитывается не более 1300-1500 человек с таким заболеванием, которым придется потратить на переливание крови до $6,4 млн в течение своей жизни. При регулярных взносах на протяжение десятков лет это не является сложностью для страховых компаний, но разовая выплата $2,8 млн. для них неприемлема даже при условии рассрочки. Из-за этого генная терапия оказалась недоступной в ряде европейских стран, хотя сама терапия Zynteglo была там одобрена еще в 2019 году.