Исследователи из США совершили прорыв, который может привести к новым методам лечения генетической потери слуха. Генная терапия, обеспечивающая доставку определенного вида белка, усиливает рост поврежденных волосковых клеток, что позволяет улучшить слух.
Сенсорные волосковые клетки являются жизненно важной частью нашей слуховой системы. Они выстилают поверхность улитки длинными нитями-стереоцилиями, которые вибрируют в ответ на звуковые волны и производят электрические сигналы, которые затем отправляются в мозг. Но одна из форм генетической глухоты возникает из-за недостатка белка EPS8, регулирующего длину этих нитей. При недостатке белка они слишком короткие, чтобы работать должным образом.
Для нового исследования ученые выяснили, может ли восстановление EPS8 помочь волосковым нитям вырасти до их нормальной длины и улучшить слух. Работая с мышами, у которых отсутствовал белок EPS8 и, как следствие, они были глухими, команда ученых затем экспериментировала с использованием аденоассоциированного вируса в качестве средства доставки белка в организм животных.
Они обнаружили, что доставленный белок EPS8 удлиняет стереоцилии, восстанавливая некоторые функции клеток, улавливающих низкочастотные звуки.
Тем не менее, лечение не сработало у мышей после определенного возраста, что говорит о том, что важно начинать лечение до созревания волосковых нитей. У людей это потребовало бы применения генной терапии внутриутробно, поскольку к моменту рождения было бы уже слишком поздно.
Команда ученых надеется, что с дальнейшими исследованиями это окно для лечения может быть расширено.
Источник: Molecular Therapy — Methods & Clinical Development