Один из детей в России, умерших в 2021 году после лечения препаратом "Золгенсма", выиграл лекарство в лотерею от производителя, второй, погибший в июне, проходил терапию за счет федерального бюджета. Об этом заявила глава благотворительного фонда "Семьи со СМА" Ольга Германенко.
Ранее швейцарская фармацевтическая компания Novartis сообщила о смерти двух детей в России и Казахстане при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью препарата "Золгенсма". Лекарство считается самым дорогим в мире препаратом, стоимость одной дозы составляет более двух миллионов долларов.
По словам главы благотворительного фонда "Семьи со СМА" Ольги Германенко, необходимо проверить, связана ли их смерть с приемом лекарства. Она подчеркнула, что в России чуть более 110 пациентов со СМА получили препарат "Золгенсма", в мире, по данным компании-производителя, около 2,3 тысячи человек.
"В 2021 году — первый случай в России гибели пациента после применения препарата "Золгенсма"… Второй случай был в середине июня … ", — Германенко добавив, что один ребенок выиграл лекарство в лотерее компании-производителя, другой получал терапию за счет федерального бюджета.
Она напомнила, что ни одно лекарство не может гарантировать безопасность его применения. По ее словам, в данный момент устанавливается возможная связь между гибелью пациентов со СМА и лечением "Золгенсма".
Спинальная мышечная атрофия относится к генетическим наследственным заболеваниям, и до настоящего времени лечение таких больных заключалось в снятии симптомов и пожизненном приеме дорогостоящих препаратов. По статистике, 50% больных СМА детей не доживают до двух лет. До последнего времени радикальных методов лечения СМА не существовало. Эффект показала только генная терапия. Единственная доза препарата "Золгенсма" обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию.