В России ребенок умер в ходе лечения СМА препаратом «Золгенсма»

Двое детей в России и Казахстане умерли в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью лекарственного препарата «Золгенсма», передает Reuters со ссылкой на заявление пресс-службы швейцарской фармкомпании Novartis, которая производит лекарство.

Причиной обоих смертей стала острая печеночная недостаточность. Она наступила после 5–6 недель введения препарата методом инфузии и примерно через 1–10 дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов (противовоспалительные средства. — РБК), говорится в заявлении.

Спинальная мышечная атрофия — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии и параличу мышц. В мире существует три препарата для ее лечения: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма».

В России раньше были зарегистрированы только два лекарства от СМА — «Спинраза» и «Рисдиплам», однако их надо принимать пожизненно. Укол препаратом «Золгенсма» делают только один раз, в возрасте до двух лет. Младенцы, которым вводят «Золгенсму» в течение шести месяцев после рождения, перестают терять контроль над мышцами, но лекарство не может обратить вспять уже нанесенный ущерб.

Официально российские власти зарегистрировали «Золгенсму» только в декабре 2021 года. До этого препарат закупали через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра».

В июле 2022 года «Золгенсма» поступил в оборот в России. «Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей», — сообщили в Центре развития перспективных технологий.

«Золгенсма» — самый дорогой препарат в мире: один укол стоит $2,125 млн. Цена других лекарств от СМА меньше, но они тоже дорогие: стоимость «Спинразы» — $750 тыс. в первый год лечения, $375 тыс. — в последующие годы. Стоимость «Рисдиплама» — $340 тыс. в год.