Доказано, что в каждой клетке человека насчитывается приблизительно три миллиарда пар оснований кода ДНК. И всего лишь пара незначительных ошибок в нем способна стать причиной тяжелого заболевания. Исследователями было установлено, что причинами около 7 тысяч патологий являются именно такие ошибки. В подобной ситуации развитие мира редактирования генного кода может стать эффективным инструментом проверки «орфографии», который в итоге позволит не только выявлять, но и устранять проблемы.
С чего все начиналось
Редактирования генома (генов, генного кода) – это достаточно инновационный метод, позволяющий корректировать ДНК бактерий и животных. Теоретически внесение подобных «правок» способно приводить к изменению определенных характеристик. Однако предсказуемо наибольшую ценность имеет возможность применения технологии в медицинских целях.
На данный момент используется немало различных техник, позволяющих редактировать ДНК. При этом практически все они работают по принципу функций «Вырезать» – «Вставить», как на ПК и позволяют менять геномы в нужных местах. Необходимо напомнить, что еще в 40-х годах прошлого века было доказана ответственность ДНК за наследственность, а в следующем десятилетии выяснили ее структуру. Именно тогда ученые осознали, что ошибки в генокоде неразрывно связаны со многими заболеваниями.
Предсказуемо возник вопрос, касающийся возможности исправления указанных ошибок. Именно поиски ответа на него в 70-х годах закончились тем, что появилось такое направление как генная инженерия. Оно в свою очередь отметилось введением обновленного кода в ДНК. Но на тот момент не удавалось осуществлять целенаправленный ввод.
CRISPR – технология будущего
CRISPR – английская аббревиатура, расшифровываемая на русском языке как «Регулярно сгруппированные короткие палиндромные повторы». Этот по-настоящему мощный инструмент был создан десять лет назад Эммануэлем Шарпантье, Дженифер Дудной и Фэном Чжаном. Базируется она на защитном механизме, с помощью которого бактерии успешно борются с вирусами, разрезая, копируя и вставляя их ДНК в свои геномы.
Рассматриваемая технология предоставляет возможность с минимальными временными затратами и максимальной эффективностью корректировать практически любой генный код. Ее уже успешно использовали для:
- коррекции наследственных патологий и животных;
- выведения сельхоз культур, адаптированных к конкретным климатическим условиям;
- изменения внутренних органов свиней для трансплантации их человеку;
- стерилизации комаров;
- наращивания мышц гончих.
Доказано, что CRISPR позволит создавать короткие шаблоны РНК для упрощения самой коррекции генного кода.
Реальная возможность решить многие важные проблемы
На данный момент технология CRISPR применялась специалистами, в частности, для:
- разработки эффективных методик лечения ВИЧ;
- нахождения решения проблемы дистрофии Дюшенна;
- поисков способов лечения отдельных типов слепоты и болезни Лайма.
Естественно, это далеко не полный перечень перспективных направлений и потенциальных возможностей. Так, к примеру, описываемая технология, судя по всему, позволит избавиться от малярии у комаров. Болезни Паркинсона и Альцгеймера вполне могут стать историей.
Стоит напомнить, что еще пять лет назад ученым удалось при помощи CRISPR деактивировать способность ВИЧ к репликации за счет удаления вируса из уже пораженных клеток. Годом ранее в КНР пациенту с раком легких ввели измененные клетки. Описываемая технология позволила отключить способность раковых клеток делиться за счет удаления соответствующего гена.