Российская компания Biocad работает над созданием аналога самого дорогого в мире препарата «Золгенсма», предназначенного для лечения спинально-мышечной атрофии. Новый препарат с рабочим названием ANB-4 будет даже более эффективным и безопасным, рассказал «360» директор департамента разработки генотерапевтических препаратов Biocad Павел Гершович.
Спинально-мышечную атрофию провоцирует поврежденный мутацией ген. В спинном мозге младенца происходит дегенерация или потеря мотонейронов — в результате начинаются проблемы с мышцами, малышу трудно вставать, держать голову. А при первом типе СМА — именно на него рассчитан ANB-4 — пациенты «инвалидизированы» и не доживают до двух лет.
Механизм действия препарата, который, предположительно, появится на рынке через три-четыре года, основан на заместительной генотерапии.
«Это означает, что с помощью терапевтического вектора в клетки пациента доставляется правильная, здоровая копия поврежденного гена. После того как попадает в организм пациента, она начинает работать и вырабатывать белок, который называется белком выживания мотонейронов», — описал Гершович.
Существенная оптимизация
Препарат «Золгенсма» действует по тому же принципу, однако ANB-4 должен стать его улучшенной версией.
«Механизм действия аналогичен, но ANB-4 — следующий в классе препарат, и его профиль эффективности и безопасности выше по многим параметрам», — пояснил эксперт.
Препарат обеспечит повышенную выработку мотонейронов благодаря «существенной оптимизации последовательности терапевтического гена SMN1», а в систему доставки копии поврежденного гена внесут изменения, чтобы «сделать ее более специфичной и безопасной».
Российский препарат, который, предположительно, появится на рынке через три-четыре года. Скорее всего, его торговое название будет другим: как пояснил Гершович, АNВ-4 — просто кодировка, которую компания использует при разработке. «Настоящее» название лекарство получит после доклинических и клинических исследований.
Одна доза «Золгенсмы», зарегистрированной в России в конце прошлого года, стоит около 116,5 миллиона рублей. Препарат поступил в оборот в начале июля.